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FAQs

核酸藥物為什麽值得研發？

若想成為新興藥物都應滿足以下幾個特點，核酸藥物也不例外：

（1）、有市場；

也就是說要有用藥的需求，目前有7,000多種罕見病，其中約80%是單基因異常，半數病例為兒童，95%尚無治療手段。而核酸藥物由於其獨特的物理化學和藥理學特點在治療罕見病上優勢明顯。

（2）、有特色；

最好有不可替代性的作用。當前核酸藥物治療分三個主要方向：導入正常基因以補充基因突變失去的功能，通過RNA幹擾抑製或沉沒異常基因，通過基因編輯直接糾正異常基因結構，這些都是核酸藥物的獨特治療方式。

（3）、有成功案例；

能提高藥物研發的效率和成功率，已有多款核酸藥物獲批上市，還有更多核酸藥物正在臨床試驗中。

（4）、有一定技術難度；

有助於推動創新技術的發展和藥物的更新換代，保證藥物生命的長久性。核酸藥物的遞送係統、目標核酸選擇和製備等，都涉及先進的生產或實驗技術。

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