hjc黄金城核酸藥物評價能力

2024年5月17日-19日，中國藥學會核酸藥物專業委員會成立大會暨核酸藥物創新研究研討會在廣東省中山市隆重召開。此次盛會匯聚了國內外頂尖的專家學者和企業家，共同探討核酸藥物領域的最新研究成果與發展趨勢，為推動核酸藥物領域的發展注入了新的活力。

作為新成立的中國藥學會核酸藥物專業委員會第一屆委員會委員，hjc黄金城創始人&CEO陳春麟博士受邀出席此次大會，並發表了重要演講。

陳博士詳細介紹了hjc黄金城在核酸藥物評價平台及合作模式方麵的獨特優勢，向與會嘉賓展示了hjc黄金城在核酸藥物研發領域的深厚實力與前瞻視野。

hjc黄金城具備全麵的核酸藥物研究能力

hjc黄金城在核酸藥物研發領域積累深厚，擁有全麵的臨床前研究能力：強大的藥物合成、修飾及遞送係統研究實力，確保藥物穩定性與活性；完善的生物學分析與篩選技術，迅速篩選潛力藥物；專業的生物樣品分析采集能力，確保數據真實可靠；豐富的非臨床安全性研究經驗，為藥物研發提供堅實保障。

1、全麵的核酸藥物合成和修飾能力

hjc黄金城核酸藥物合成服務涵蓋了核苷酸單體合成/寡核苷酸合成/遞送係統合成以及寡核苷酸偶聯物合成等。

此外，hjc黄金城具備多種核酸藥物修飾技術，根據修飾位點的不同，可分為糖修飾、堿基修飾、骨架修飾以及遞送係統修飾。這些修飾技術能夠精準地針對核酸藥物的特定部位進行改進，從而優化藥物的穩定性、生物相容性和靶向性，為核酸藥物的研發和應用提供強有力的技術支持。

糖修飾：>80個單體

堿基修飾

骨架修飾

2、豐富的遞送係統研究經驗

hjc黄金城在遞送係統研發領域積累了豐富的經驗，特別是在納米顆粒載體（如LNP）和核酸偶聯的GalNAc載體等方麵，這些先進的遞送技術確保了核酸藥物在體內的高效遞送。

1500⁺脂質納米粒合成

脂質分子在人體內顯示出免疫原性
未修飾的脂質不能被定向傳遞

(1) lonizable lipid:

(2) Phospholipid:

(3) Cholesterol series:

50⁺N-乙酰半乳糖胺(GalNAc) 合成

GalNAc不顯示免疫原性，更安全
GalNAc的目標是肝細胞上的ASGPR，可以通過內吞作用被吸收

3、健全的生物學分析能力

憑借健全的生物學分析能力，hjc黄金城深入助力靶點表達分析、靶點序列分析、脫靶效應分析以及核苷酸序列設計，確保核酸藥物研發的精準性和有效性。

靶點表達分析

單體合成砌塊庫，可以快速完成各類修飾單體的合成。hjc黄金城擁有專業的小核酸藥物的研發團隊可以提供高效快捷地研發服務；已有多個siRNA藥物FTE項目完成和進行中。

核酸藥物CMC研究

在寡核苷酸藥物開發過程中，藥學方麵的挑戰主要是寡核苷酸大規模生產能力和分析與質控能力要求高，大規模生產對單體原料、設備、合成工藝及純化方麵都有很高要求。製劑方麵的挑戰在於製備LNP（GalNac技術的小核酸除外）的難度高；分析方麵挑戰在於寡核苷酸的有關物質與活性成分本身的結構相似性大，質量研究與控製需要多原理不同手段的分析方法進行，除了一般注射劑研究外還要進行LNP的包封率測定等。hjc黄金城在siRNA等寡核苷酸藥物方麵的CMC服務項目已啟動。

核酸藥物藥效學評價

在寡核苷酸藥物開發過程中，藥效學方麵的挑戰包括：靶向不足導致靶部位的寡核苷酸藥物濃度低導致給藥劑量不斷增高；寡核苷酸藥物與非靶 RNA 結合引發的脫靶毒性等。hjc黄金城在核酸藥物藥效學評價方麵經驗豐富，提供不同用藥途徑的比較（如靜脈注射，瘤內局部注射）、體內藥效與靶標mRNA/蛋白質降解（PD）和寡核苷酸藥物的係統暴露量（PK）的相關性分析等等。

核酸藥物藥代動力學研究

在寡核苷酸藥物開發過程中，藥代動力學PK方麵的挑戰也是此類藥物較大的難題。未經修飾的寡核苷酸類藥物成藥性不佳、PK特性差、穩定性差、容易被核酸酶降解、分布特性差、和靶標的結合力不佳、生物分析方法開發難度大等。hjc黄金城藥代動力學團隊具備完善的寡核苷酸生物分析平台、肝髒活體穿刺、肌肉活檢和鞘內注射平台用於PK和PK/PD研究。

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