2015年9月14日——9月18日全球新藥申報情況

一、新藥批準
1.2015年9月15日消息，FDA批準Octapharma凝血因子VIII Nuwiq(Simoctocog alfa)用於成人及兒童血友病A，此前該藥已在歐盟等地獲批。
2.2015年9月16日消息，FDA批準勃林格殷格翰SPIRIVA Respimat（噻托溴銨吸入劑）新適應症，用於12歲及以上哮喘患者維持治療，該適應症此前已在歐日等國獲批。 

3.2015年9月17日消息，FDA批準艾爾建卡利拉嗪(Cariprazine)用於治療成人躁狂或混合發作的雙相情感障礙I型和精神分裂症，該藥PDUFA日期為2015年9月。

二、突破性療法認定
1.2015年9月16日消息，FDA授予BMS PD-1免疫療法Nivolumab治療晚期或轉移性腎細胞癌突破性療法認定，此前Nivolumab還曾獲非鱗NSCLC、惡性黑色素瘤及霍奇金病突破性療法認定。 

三、QIDP資格
1.2015年9月16日消息，FDA授予Viamet羊毛甾醇14α-去甲基化（CYP51）酶抑製劑VT-1129治療隱球菌腦膜炎QIDP資格，去年該療法曾在美獲孤兒藥資格。
2.2015年9月18日消息，FDA授予Cempra CEM-102（口服夫西地酸片）QIDP資格，用於治療ABSSSI，2013年FDA曾授予CEM-102孤兒藥資格。

四、快速通道
1.2015年9月17日消息，Dimension Therapeutics血友病B基因療法DTX101進入FDA快速通道。除DTX101外該公司還有血友病A基因療法DTX201、鳥氨酸氨甲酰基轉移酶缺乏基因療法DTX301和糖原貯積病I型基因療法DTX401。
2.2015年9月17日消息，Can-Fite二線肝細胞癌療法CF102進入FDA快速通道，2013年FDA曾授予該療法孤兒藥資格。

五、優先審評
1.2015年9月9日消息，FDA受理中外製藥艾樂替尼（Alectinib）二線治療ALK+晚期轉移性NSCLC NDA，並授予優先審評資格，PDUFA日期為2016年3月4日，該療法已在日本獲批，FDA2013年授予突破性療法認定。
2.2015年9月9日消息，FDA授予武田口服蛋白酶體抑製劑Ixazomib治療複發難治性多發性骨髓瘤優先審評資格，2014年年底FDA授予突破性療法認定。 

六、罕見兒科疾病認定
1.2015年9月14日消息，FDA授予Catabasis杜氏肌營養不良症藥物CAT-1004罕見兒科疾病認定，，與Sarepta的Eteplirsen、BioMarin的Drisapersen爭奪下一張優先審評券。其中CAT-1004是NF-kB通路抑製劑，此前已獲快速通道和孤兒藥資格，Eteplirsen、Drisapersen是反義核酸藥物。

七、孤兒藥
1.2015年9月14日消息，FDA授予AB Science甲磺酸伊馬替尼片治療胃癌（包括胃食管交界處癌）孤兒藥資格。
2.2015年9月14日消息，FDA授予Blueprint小分子FGFR4抑製劑孤兒藥資格。目前Blueprint小分子FGFR4有BLU-554。
3.2015年9月15日消息，FDA授予Swedish Orphan Biovitrum AB阿那白滯素治療斯蒂爾病孤兒藥資格。
4.2015年9月15日消息，FDA授予BMS nivolumab治療小細胞肺癌孤兒藥資格。
5.2015年9月15日消息，FDA授予Saneron CCEL Therapeutics U-Cord-Cell治療肌萎縮側索硬化孤兒藥資格。 
6.2015年9月18日消息，FDA授予艾伯維幼年特發性關節炎藥物孤兒藥資格。

八、上市申請及審評
1.2015年9月14日消息，Erytech向EMA提交GRASPA治療急性淋巴細胞白血病MAA。
2.2015年9月14日消息，楊森提交依魯替尼第五個適應症sNDA，用於未經治療的慢性淋巴細胞白血病，依魯替尼最早於2013年在美國獲批用於治療套細胞淋巴瘤。
3.2015年9月14日消息，由於出現嚴重的胃腸道不良反應，FORUM Pharmaceuticals α7煙堿型乙酰膽堿受體激動劑Encenicline被FDA臨床擱置，暫停阿爾茨海默病及長期精神分裂症認知功能障礙試驗，但已召募完畢的精神分裂症認知功能障礙試驗將繼續進行，並加強胃腸道不良反應警戒。
4.2015年9月15日消息，FDA已受理Vanda伊潘立酮（Iloperidone）用於成人精神分裂症維持治療sNDA，PDUFA日期2016年5月27日。此前FDA已批準該藥用於精神分裂症急性治療。
5.2015年9月15日消息，Baxalta向FDA提交20%濃度皮下注射免疫球蛋白（IGSC，20%）治療原發性免疫缺陷病上市申請，今年5月Baxalta也已向EMA提交同適應症上市申請。
6.2015年9月16日消息，FDA受理SCILEX ZTlido（利多卡因1.8%透皮貼片）505(b)(2)NDA，該藥用於治療帶狀皰疹後遺神經痛。遠藤製藥同類產品Lidoderm已在美國上市。 
7.2015年9月18日消息，FDA受理Heron SUSTOL(格拉司瓊緩釋注射劑)NDA，用於預防中高度致吐化療所致急性或延遲性惡心嘔吐。PDUFA日期2016年1月17日。這是該藥第三次NDA，Heron前身A.P.製藥曾於2009年、2012年兩次提交NDA。