2015年6月29日-7月3日全球醫藥申報情況

福泰製藥F508del突變囊性纖維化複方Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）獲FDA批準，醫院獲得性肺炎和呼吸機相關性肺炎藥物Aerucin進入FDA快速通道，Intercept提交奧貝膽酸上市申請，吉列德提交HIV三合一複方R/F/TAF上市申請。

一、新藥批準
1.2015年6月29日消息，EMA批準SOBI尼替西農(Nitisinone)口服混懸劑用於遺傳性酪氨酸血症I型治療，尼替西農膠囊自2002年在美國獲批以來已在多國上市。
2.2015年6月29日消息，楊森優特克單抗（Ustekinumab）在歐盟新增適應症人群，EMA新批該藥用於12歲及以上青少年斑塊狀銀屑病症。 
3.2015年6月30日消息，帝人製藥非布司他（Febuxostat）在歐盟新增適應症，EMA新批該藥用於預防和治療腫瘤溶解綜合征。 
4.2015年7月1日消息，Spriaso製藥氯苯那敏+可待因複方Tuxarin ER在美獲批用於治療感冒咳嗽。今年4月30日FDA還批了Tris製藥類似複方Tuzistra XR。 
5.2015年7月2日消息，FDA批準福泰製藥F508del突變囊性纖維化複方Orkambi（lumacaftor/ivacaftor），該藥物PDUFA日期為本月5日，5月12日FDA谘詢委員會曾建議批準該藥。 
6.2015年7月3日消息，吉列德一日一次基因I型HCV藥物Harvoni日本獲批，日本三期臨床治愈率(SVR12)高達100%。
7.2015年7月3日消息，賽諾菲升級版長效胰島素Lantus XR(甘精胰島素300U/mL)日本獲批，歐美商品名Toujeo，與來得時(100U/mL)比低血糖發生率更低。 
8.2015年7月3日消息，禮來一周一次2型糖尿病藥物度拉糖肽（Dulaglutide）日本獲批。 
9.2015年7月3日消息，百時美施貴寶Ⅳ期黑色素瘤藥物易普利姆瑪（ipilimumab）日本獲批。 
10.2015年7月3日消息，勃林格殷格翰特發性肺纖維化藥物尼達尼布（Nintedanib）日本獲批。 
11.2015年7月3日消息，諾華複發難治性多發性骨髓瘤藥物帕比司他(Panobinostat)日本獲批。 

二、快速通道
1.2015年6月30日消息，Aridis製藥醫院獲得性肺炎和呼吸機相關性肺炎藥物Aerucin進入FDA快速通道。 

三、孤兒藥
1.2015年7月1日消息，FDA授予Advanced Accelerator Applications镓-68同位素依多曲肽用於神經內分泌腫瘤的臨床診斷的孤兒藥資格。

四、上市申請及審評
1.2015年6月29日消息，FDA受理BioMarin外顯子51跳躍型杜氏肌營養不良藥物Drisapersen的NDA申請。
2.2015年6月29日消息，Sarepta完成外顯子51跳躍型杜氏肌營養不良藥物Eteplirsen滾動NDA申請。 
3.2015年6月29日消息，Intercept向FDA提交奧貝膽酸治療原發性膽汁性肝硬化的NDA申請，EMA受理奧貝膽酸治療原發性膽汁性肝硬化的MAA申請。
4.2015年6月29日消息，Telesta向FDA提交MCNA（分枝杆菌細胞壁-DNA複合物）治療經卡介苗治療失敗高危非肌層浸潤性膀胱癌的BLA申請。
5.2015年6月30日消息，FDA授予Innocoll慶大黴素植入劑Cogenzia治療中至重度糖尿病足感染的QIDP資格。 
6.2015年7月1日消息，FDA將羅氏旗下基因泰克MEK抑製劑Cobimetinib的PDUFA日期從15年8月11日調整到11月11日，用於審評CoBRIM(NCT01689519)III期臨床補充數據。 
7.2015年7月1日消息，吉列德向FDA提交HIV三合一複方R/F/TAF(利匹韋林25mg+恩曲他濱200mg+替諾福韋艾拉酚胺25mg)NDA申請，申報時用了去年從Knight買的熱帶忽略疾病優先審評券，意味著FDA在受理NDA後6個月最終答複。此前吉列德已申報的TAF複方有E/C/F/TAF和F/TAF，另外還有個III期的D/C/F/TAF。 
8.2015年7月1日消息，Clovis開始Rociletinib(CO-1686)治療EGFR T790M突變晚期NSCLC的滾動NDA申請，預計今年7月下旬完成。Rociletinib是一種小分子EGFR抑製劑，2014年5月獲FDA突破性療法認定。 
9.2015年7月2日消息，FDA受理輝瑞一日一次類風濕性關節炎藥物枸櫞酸托法替尼緩釋片（11mg），PDUFA日期2016年2月，2012年FDA曾批準一日兩次劑量（5mg bd）。

五、臨床進展
1.2015年6月29日消息，FDA已受理Juno CAR-T免疫療法JACR017治療複發難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤的IND申請。
2.2015年6月29日消息，FDA已受理TxCell克羅恩病藥物OvaSave的IND申請。目前該藥在澳洲和歐洲部分國家做II期臨床。
3.2015年7月1日消息，參天製藥向FDA提交TRC-105濕性年齡相關性黃斑變性IND，TRC-105是TRACON開發的first-in-class抗內皮糖蛋白單抗，2014年3月TRACON將眼科領域權利賣給參天，預付款1000萬美元，本次IND觸發300萬美元裏程碑付款。 
4.2015年7月2日消息，FDA受理Adaptimmune局部晚期或轉移性非小細胞肺癌TCR免疫療法MAGE-A10的IND申請。