2015年8月24日-8月28日全球申報情況

一、新藥批準

1、2015年8月24日消息，FDA本年度第二次擴大諾華艾曲波帕(Eltrombopag)適應症人群，繼今年6月批準用於6歲及6歲以上兒童免疫性血小板減少性紫癜（ITP），今天FDA新批該藥用於該適應症1歲及1歲以上人群。
2、2015年8月25日消息，歐盟委員會批準CSL Behring α1-蛋白酶抑製劑Respreeza用於α1-抗胰蛋白酶缺乏症，此藥在美國已上市12年。 
3、2015年8月27日消息，Exelixis宣布MEK抑製劑Cobimetinib在瑞士全球首批，與B-Raf抑製劑威羅菲尼聯用一線治療晚期黑色素瘤。該藥全球權利歸羅氏基因泰克，目前已在美歐審評，其中FDA的PDUFA日期為2015年11月11日。 
4、2015年8月27日消息，FDA批準勃林格殷格翰Synjardy（艾格列淨/鹽酸二甲雙胍）用於II型糖尿病，今年5月28日歐盟也已批準該處方。這是繼Jardiance（艾格列淨）、Glyxambi（艾格列淨/利拉利汀）後FDA批準的第三個含艾格列淨的藥物。 
5、2015年8月27日消息，FDA批準安進PCSK9抑製劑Repatha（evolocumab）用於他汀耐受雜合子家族性高膽固醇血症、純合子家族性高膽固醇血症及動脈粥樣硬化性心血管疾病，PDUFA日期即為2015年8月27日。歐盟也已於7月21日批準該藥物。 
6、2015年8月28日消息，Sunovion醋酸艾司利卡西平單方獲FDA批準用於治療癲癇部分發作，2013年FDA曾批準該藥聯合卡馬西平用於治療癲癇部分發作。 

二、突破性療法認定
1、2015年8月24日消息，基於METEOR研究結果，FDA授予Exelixis卡博替尼二線治療腎細胞癌突破性療法認定，Exelixis預計今年年底完成該適應症sNDA。詳細METEOR研究結果將在9月ECC2015發布。 

三、快速通道 
1、2015年8月27日消息，Symbiomix Therapeutics細菌性陰道炎藥物SYM-1219進入FDA快速通道，今年年初曾獲QIDP資格，預計明年年中向FDA提交NDA。 

四、優先審評
1、2015年8月28日消息，FDA受理Telesta MCNA（分枝杆菌細胞壁-DNA複合物）治療經卡介苗治療失敗高危非肌層浸潤性膀胱癌的BLA申請，並授予優先審評資格，PDUFA日期2016年2月27日。 

五、孤兒藥
1、2015年8月25日消息，FDA授予Dimension Therapeutics血友病B基因療法DTX 101孤兒藥資格。 
2、2015年8月25日消息，FDA授予Ability Pharmaceuticals成神經細胞瘤藥物ABTL 0812孤兒藥資格。 
3、2015年8月25日消息，FDA授予Rigel Pharmaceuticals免疫性血小板減少性紫癜藥物孤兒藥資格。
4、2015年8月26日消息，FDA、EMA已授予Audentes Therapeutics X連鎖型肌小管性肌病基因療法AT001孤兒藥資格。 

六、上市申請及審評
1、2015年8月25日消息，FDA、EMA已受理勃林格殷格翰阿法替尼二線治療晚期肺鱗癌的補充上市申請，申請基於LUX-Lung-8試驗結果，阿法替尼相比厄洛替尼可顯著改善總生存期，降低死亡風險並延緩肺鱗癌進展。 
2、2015年8月25日消息，安進提交新型靜脈注射鈣敏感受體激動劑AMG-416治療慢性腎髒病透析患者繼發性甲亢NDA。
3、2015年8月25日消息，FDA完成受理Sarepta外顯子51跳躍反義核酸藥物Eteplirsen治療杜氏肌營養不良症（DMD）滾動NDA，並授予優先審評資格，PDUFA日期為2016年2月26日。BioMarin同機製藥物Drisapersen也已進入FDA審評，PDFUA日期2015年12月27日。兩藥均獲FDA罕見兒科疾病認定，將爭奪下一張市值超3.5億美元的罕見兒科疾病優先審評券。