2016年1月18日-1月22日全球申報情況

一、新藥批準

1.2016年1月19日消息，EMA批準Baxalta培門冬酶新用法，用於兒童和成年急性淋巴細胞白血病抗腫瘤聯合治療組成成分。
2.2016年1月19日消息，1月19日，FDA批準諾華anti-CD20單抗奧法木單抗二線以上治療複發性或進展性慢性淋巴細胞性白血病，批準基於PROLONG 研究中期分析結果。 
3.2016年1月21日消息，FDA批準安進蛋白酶體抑製劑卡非佐米，與地塞米鬆±來那度胺聯用，用於二線治療複發性多發性骨髓瘤。批準基於與硼替佐米+地塞米鬆組頭對頭ENDEAVOR研究。同時FDA批準卡非佐米單用二線治療多發性骨髓瘤。該新藥申請PDUFA日期為2016年1月22日。 
4.2016年1月21日消息，FDA批準禮來高濃度優泌林500單位/ml預充筆，用於每日需要200單位以上胰島素的1型和2型糖尿病患者。 

5.2016年1月23日消息，FDA批準BMS Nivolumab/易普利姆瑪用於BRAF野生型/突變型不能手術切除或轉移性晚期黑色素瘤治療，批準基於CheckMate -067研究結果。FDA同時批準Nivolumab單用一線治療BRAF V600突變陽性不可切除或轉移性黑色素瘤。

二、突破性療法認定

1.2016年1月20日消息，FDA授予艾伯維BCL-2抑製劑venetoclax聯合羅氏利妥昔單抗治療複發難治性慢性淋巴細胞白血病突破性療法認定資格。這是該藥第二次獲得該資格，2015年4月FDA曾授予該藥二線治療17p缺失的慢性淋巴細胞白血病突破性療法認定資格。 

三、快速通道

1.2016年1月19日消息，FDA授予Zogenix ZX008（低劑量芬氟拉明）治療Dravet綜合征快速通道資格，近期該藥啟動Ⅲ期臨床研究，共兩個劑量組，預計召募105例患者，與安慰劑對照，以驚厥發作的頻率變化為主要終點指標。 

四、罕見兒科疾病認定

1.2016年1月18日，FDA授予MediciNova公司MN-166（異丁司特)治療克拉伯病罕見兒科疾病認定。MediciNova2004年從杏林製藥獲該藥歐美開發權。異丁司特早在1989年就在日本和韓國上市，用於治療腦卒中後的並發症和支氣管哮喘，國內也已有多家仿製。 

五、孤兒藥

1.2016年1月19日消息，FDA授予Thetis製藥TP-252治療家族性腺瘤性息肉病孤兒藥資格。 
2.2016年1月19日消息，EMA授予Arrowhead RNAi藥物ARC-AAT治療先天性α-1抗胰蛋白酶缺乏症孤兒藥資格。該藥此前已在FDA獲孤兒藥資格。Arrowhead產品線中還有HBV藥物ARC-520和ARC-521、遺傳性血管性水腫和血栓栓塞疾病藥物ARC-F12和腎細胞癌藥物ARC-HIF2。 
3.2016年1月20日消息，FDA授予TRACON抗Endoglin單抗TRC-105治療軟組織肉瘤孤兒藥資格。 
4.2016年1月21日消息，FDA授予Cellceutix Kevetrin（Thioureidobutyronitrile）治療胰腺癌孤兒藥資格，此前該藥還曾獲視網膜母細胞瘤、卵巢癌孤兒藥資格。 
5.2016年1月21日消息，FDA授予Blueprint Medicines肥大細胞增生病孤兒藥資格。
6.2016年1月21日消息，FDA授予Immunocore TCR項目IMCgp100治療轉移性黑色素瘤孤兒藥資格。

六、上市申請及審評

1.2016年1月19日消息，禮來和Incyte向FDA遞交一日一次JAK抑製劑Baricitinib治療中至重度類風濕性關節炎上市申請。申請基於RA-BEACON、RA-BUILD、RA-BEGIN和RA-BEAM四項Ⅲ期臨床研究結果。 
2.2016年1元20日消息，由於大華府地區出現惡劣天氣，FDA推遲Sarepta公司RNAi DMD藥物eteplirsen的谘詢委員會時間。在簡報中谘詢委員會已對數據表示擔憂，該藥PDUFA日期為2016年2月26日，按時獲批可能性極小。 
3.2016年1月21日消息，EMA授予Cleveland急性放射綜合征藥物entolimod孤兒藥資格，2015年9月份美國國防部曾授予Cleveland 920萬美元用於研究該種新藥。 

七、臨床進展

1.2016年1月20日消息，ZafgenmetaP2抑製劑Beloranib治療Prader-Willi綜合征Ⅲ期ZAF-311臨床研究達主要重點，研究結果顯示Beloranib可同時降低體重和減少飲食過量。 
2.2016年1月20日消息，Immunocore啟動TCR項目IMCgp100聯合阿斯利康anti-PDL1單抗durvalumab和CSF-1R單抗與tremelimumab治療轉移性黑色素瘤Ⅰb/Ⅱ期臨床研究。 
3.2016年1月21日消息，Alkermes公布阿片受體相關藥物ALKS 5461治療重度抑鬱症FORWARD-3和FORWARD-4兩項Ⅲ期臨床研究結果，以MADRS評分為主要終點指標，與安慰劑對比，兩項研究均未達到主要終點，Alkermes股價大跌約45%。