2015年11月2日-11月6日全球申報情況

一、新藥批準

1.2015年11月4日消息，FDA批準GSK anti-IL-5單抗美泊利單抗（mepolizumab），4周一次皮下注射用於治療12歲以上人群重症哮喘，商品名Nucala。該藥PDUFA日期為2015年11月4日。

2.2015年11月5日消息，FDA批準吉列德HIV四聯療法Genvoya（埃替格韋+Cobicistat+恩曲他濱+替諾福韋艾拉酚胺，E/C/F/TAF），適用於12歲以上HIV-1感染患者。替諾福韋艾拉酚胺（tenofovir alafenamide）為全球首次獲得批準。黑框警告：Genvoya可導致非致命的乳酸堆積和肝髒問題，且不可用於乙肝患者。

二、突破性療法認定

1.2015年11月2日消息，默沙東anti-PD-1單抗KEYTRUDA（pembrolizumab）獲FDA突破性療法認定，用於治療晚期結直腸癌，這是該藥繼晚期黑色素瘤、晚期NSCLC後獲得的第三個突破性療法認定。

三、快速通道

1.2015年11月4日消息，Braeburn Pharmaceuticals長效丁丙諾啡注射劑CAM2038進入FDA快速通道，每周或每月皮下注射一次用於治療阿片成癮，目前處於II期臨床研究階段，該藥由Camurus原研，Braburn擁有北美地區開發上市銷售權。

2.2015年11月4日消息，Paratek新型氨甲基四環素類抗生素Omadacycline進入FDA快速通道，每日一次口服或靜脈注射治療急性細菌性皮膚和皮膚結構感染（ABSSSI）、社區獲得性細菌性肺炎（CABP）和複雜性尿路感染（cUTI），該藥目前正開展III期臨床研究。此前FDA已授予該藥QIDP資格。

四、優先審評

1.2015年11月2日消息，FDA受理Acadia帕金森病伴發精神病性症狀藥物呱馬色林（Pimavanserin）NDA，並授予優先審評資格，PDUFA日期2016年5月1日。

五、孤兒藥

1.2015年11月2日消息，EMA授予Stemline Therapeutics漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤（BPDCN）藥物SL-401孤兒藥資格，此前EMA還授予該藥治療急性髓細胞白血病孤兒藥資格，FDA也已授予該藥兩適應症孤兒藥資格。

2.2015年11月2日消息，FDA授予Orsenix Holdings三氧化二砷膠囊治療早幼粒細胞白血病孤兒藥資格。

3.2015年11月2日消息，FDA授予生銳hCFTR-mRNA-bPEI基因療法治療囊性纖維化孤兒藥資格。

4.2015年11月3日消息，FDA授予Privo Technologies順鉑化療療法治療口腔癌孤兒藥資格。

5.2015年11月4日消息，FDA授予Agilis Biotherapeutics天使綜合征基因療法AGIL-AS孤兒藥資格。天使綜合征是一種由於患兒腦細胞中UBE3A基因缺失突變導致的神經係統發育性疾病，新生兒發病率約1/15000，美國有約1萬名患者。

6.2015年11月5日消息，FDA授予Exinda Theapeutics口服苯達莫司汀治療慢性淋巴細胞白血病孤兒藥資格。

六、上市申請及審評

1.2015年11月3日消息，楊森向EMA提交BTK抑製劑依魯替尼一線治療慢性淋巴細胞白血病新適應症申請，該申請基於RESONATE-2研究，與苯丁酸氮芥頭對頭，依魯替尼無進展生存期（PFS）更長，達主要終點，亦達OS、ORR次要終點。

2.2015年11月4日消息，FDA受理Espero Pharmaceuticals舌下硝酸甘油粉末NDA，商品名GoNitro，用於冠心病心絞痛的治療及預防，PDUFA日期2016年6月10日。該藥由開發過保欣寧的德國保時佳大藥廠（Pohl-Boskamp）開發，Espero擁有美國地區開發上市銷售權。

3.2015年11月5日消息，EMA受理BMS anti-pd-1單抗Opdivo （nivolumab）二線治療晚期腎細胞癌的新增適應症申請。申請基於CheckMate-025研究結果，nivolumab對比依維莫司顯著延長總生存期。

4.2015年11月6日消息，FDA受理安進新型靜脈注射擬鈣劑Etelcalcetide（AMG 416）治療慢性腎病透析患者繼發性甲狀旁腺功能亢進NDA，NDA基於與西那卡塞頭對頭III期臨床數據，PDUFA日期2016年8月24日。