2015年11月16日-11月20日全球申報情況

一、新藥批準

1.2015年11月16日消息，FDA批準楊森anti-CD38單抗Daratumumab用於四線治療複發/難治性多發性骨髓瘤，商品名Darzalex。這也是第一個獲批用於治療多發性骨髓瘤的單克隆抗體。FDA2013年授予該藥突破性療法認定，此外還曾授予孤兒藥資格，加速批準資格和優先審評資格，該藥PDUFA日期為2016年3月9日，提前4個月獲批。
2.2015年11月17日消息，歐盟委員會批準Sobi Xiapex（溶組織梭菌膠原酶 ）用於同時治療杜普征氏掌攣縮多個條索病變 ，該藥此前已獲批用於治療佩羅尼氏病和杜普征氏掌攣縮單個條索病變。 
3.2015年11月18日消息，歐盟委員會新增福泰ivacaftor適應症人群，新增用於治療2-5歲人群G551D,G1244E,G1349D,G178R,G551S,S1251N,S1255P,S549N,S549R突變及18歲以上人群R117H突變囊性纖維化，該藥已在歐盟獲批治療6歲以上人群G551D,G1244E,G1349D,G178R,G551S,S1251N,S1255P,S549N,S549R突變囊性纖維化。
4.2015年11月19日消息，FDA批準Adapt製藥Narcan（鹽酸納洛酮鼻噴霧劑），用於治療或逆轉阿片類藥物過量，此前鈉洛酮僅有注射劑型。此前該藥已獲快速通道，優先審評資格，PDUFA日期2016年1月20日，提前兩個月獲批。
5.2015年11月19日消息，歐盟委員會批準安進不可逆的蛋白酶體抑製劑卡非佐米（Carfilzomib）聯合來那度胺、地塞米鬆二線治療複發性多發性骨髓瘤。批準基於ASPIRE III期臨床研究（NCT01080391）結果，卡非佐米+來那度胺+地塞米鬆組中位無進展生存期（PFS）26.3個月，來那度胺+地塞米鬆組PFS 17.6個月，p=0.0001，三聯療法延長PFS 8.7個月。基於ENDEAVOR研究（NCT01568866），安進還將提交卡非佐米+地塞米鬆二聯療法上市申請。
6.2015年11月19日消息，基於TRAFFIC、TRANSPORT和PROGRESS研究結果，歐盟委員會批準福泰製藥Orkambi（lumacaftor/ivacaftor），用於12歲以上2個拷貝F508del基因突變囊性纖維化，歐盟此類患者約有12000人。
7.2015年11月20日消息，FDA批準武田重磅口服蛋白酶體抑製劑Ixazomib，商品名Ninlaro，與來那度胺、地塞米鬆聯用，二線治療多發性骨髓瘤。
8.2015年11月20日消息，歐盟批準The Medicines Company藥械組合Ionsys（芬太尼經皮治療係統），用於治療醫院術後疼痛。Ionsys最早於2008年在美歐獲批，隨後被召回。2015年上半年Ionsys最早在美國獲批，競爭品種AcelRx公司Zalviso也已於2015年9月在歐盟獲批。
9.2015年11月20日消息，FDA批準諾華Tafinlar/Mekinist（達拉非尼/曲美替尼複方）用於治療侵襲性BRAF V600E/K突變不可切除或轉移性黑色素瘤。Tafinlar為BRAF抑製劑，Mekinist為MEK抑製劑，COMBI係列研究結果顯示Tafinlar/Mekinist複方相比BRAF抑製劑（達拉非尼或威羅非尼）單用，可增加總生存期（OS）兩年，且總緩解率高達60%。

二、突破性療法認定

1.2015年11月18日消息，FDA授予德國默克和輝瑞anti-PD-L1單抗Avelumab二線治療默克爾細胞瘤突破性療法認定。該藥此前已獲孤兒藥資格及快速通道資格。2014年德國默克與輝瑞簽訂總價20億美元合作開發協議，輝瑞獲Avelumab NSCLC等適應症權利。

三、快速通道

1. 2015年11月20日消息，FDA授予日本Nitto（日東工器）RNAi ND-L02-s0201治療NASH（非酒精性脂肪肝）和丙型肝炎肝纖維化快速通道資格。

四、孤兒藥

1.2015年11月16日消息，FDA授予NIH國家眼科研究所AAV8-RS/IRBP-hRS基因療法治療先天性視網膜劈裂症孤兒藥資格。
2.2015年11月16日消息，FDA授予Amyndas製藥AMY-101治療C3腎小球腎炎孤兒藥資格。
3.2015年11月16日消息，FDA授予Applied Genetic Technologies AAV-CNGA3基因療法治療CNGA3基因突變色盲孤兒藥資格。
4.2015年11月16日消息，FDA授予Neurelis製藥NRL-01（鼻腔用地西泮）治療急性重複性發作癲癇孤兒藥資格。
5.2015年11月16日消息，歐盟委員會授予Retrophin血管緊張素Ⅱ受體/內皮素受體拮抗劑sparsentan（RE-021）治療局灶性節段性腎小球硬化症（FSGS）孤兒藥資格，FDA曾於2015年1月授予該藥相同資格。該藥目前正在開展DUET II期臨床研究，且在歐盟和美國尚無FSGS上市藥物。
6.2015年11月16日消息，FDA授予ArQule AKT抑製劑ARQ 092治療變形綜合征孤兒藥資格。
7.2015年11月17日消息，FDA授予Cellceutix Kevetrin（Thioureidobutyronitrile）治療視網膜母細胞瘤孤兒藥資格。
8.2015年11月18日消息，FDA授予ARMGO製藥ARM-210治療杜氏肌營養不良症孤兒藥資格。
9.2015年11月18日消息，FDA授予Terra生物草酰乙酸治療肌萎縮側索硬化孤兒藥資格。
10.2015年11月18日消息，FDA授予Lysogene AAV-SGSH基因療法治療IIIA型粘多糖貯積症和SanfilippoA型粘多糖綜合征孤兒藥資格。
11.2015年11月19日消息，FDA授予Triphase Accelerator公司蛋白酶體抑製劑Marizomib治療惡性膠質瘤孤兒藥資格，2014年該藥曾獲得治療多發性骨髓瘤孤兒藥資格。

五、上市申請及審評

1.2015年11月16日消息，FDA受理BMS anti-PD-1單抗nivolumab二線治療晚期腎細胞癌sBLA，並授予優先審評資格，PDUFA日期2016年3月16日。
2.2015年11月17日消息，Radius向EMA提交abaloparatide-SC治療絕經後骨質疏鬆症上市申請，申請基於2463人ACTIVE III期臨床研究，研究結果顯示該藥可顯著降低骨折風險。
3.2015年11月18日消息，FDA受理諾華Neulasta（培非格司亭，聚乙二醇化重組人粒細胞刺激因子）生物類似物上市申請。Neulasta為安進公司原研產品，用於降低發熱性中性粒細胞減少引起的感染發生率。
4.2015年11月20日消息，CHMP建議批準三星Bioepis恩利（依那西普）生物類似物，商品名Benepali，用於治療類風濕性關節炎，銀屑病關節炎，脊柱關節炎，斑塊狀銀屑病等自身免疫疾病。
5.2015年11月20日消息，FDA受理Accu-Break製藥華法令鉀505(b)(2) NDA，該藥與百時美施貴寶Coumadin（華法令，苄丙酮香豆素鈉）生物等效。
6.2015年11月20日消息，楊森提交INVOKAMET XR（坎格列淨/二甲雙胍緩釋複方）治療2型糖尿病NDA，坎格列淨是全美處方量最多的SGLT2抑製劑，隨後是達格列淨。2013年FDA批準坎格列淨，2014年FDA批準坎格列淨/二甲雙胍複方，現在該藥單方和複方已在多國獲批。
7.2015年11月20日消息，CHMP建議批準Bioprojet製藥選擇性組胺H3受體激動劑pitolisant，商品名Wakix，用於治療伴或不伴猝倒發作嗜睡症患者。