2015年8月17日-8月21日全球申報情況

FDA批準首個女性性欲低下障礙藥物氟班色林，抗真菌藥VL-2397、MAT-2203獲QIDP資格，CF-301、MAT-2203、Solithromycin、Resunab進入FDA快速通道，Pembrolizumab一線治療晚期黑色素瘤獲優先審評資格，兩個治療DMD的反義藥物Drisapersen、Eteplirsen獲罕見兒科疾病認定，爭搶下一張價值高於3.5億美金的優先審評券。

一、新藥批準

1.2015年8月17日消息，FDA批準Seattle Genetics公司Brentuximab vedotin治療高風險進展性霍奇金淋巴瘤的sBLA申請，該sBLA的PDUFA日期為2015年8月18日。

2.2015年8月17日消息，歐盟委員會批準United Therapeutics anti-GD2單抗Dinutuximab用於兒童高危神經母細胞瘤二線聯合治療，FDA今年3月10日批準該藥該適應症。 

3.2015年8月17日消息，Raptor腎病性胱氨酸病藥物PROCYSBI（半胱胺重酒石酸氫鹽緩釋膠囊）在美增加適應症人群，2013年FDA批準該藥用於6歲以上兒童及成年，現可用於2-6歲兒童。 

4.2015年8月18日消息，FDA批準Sprout氟班色林（flibanserin）用於女性性欲低下障礙。兩天後Valeant10億美金收購Sprout。

5.2015年8月20日消息，歐盟委員會批準諾華SMO抑製劑Odomzo(Sonidegib)用於治療局部晚期基底細胞癌，Sonidegib今年6月最早在瑞士獲批，隨後已在美國、澳大利亞兩國獲批。 

二、QIDP資格

1.2015年8月19日消息，FDA授予Vical抗真菌藥VL-2397治療侵襲性曲黴病QIDP資格，此藥來自安斯泰來，今年3月Vical獲全球授權，總價1億美金加銷售提成。 

三、快速通道

1.2015年8月17日消息，ContraFect噬菌體裂解酶CF-301進入FDA快速通道，用於金葡菌包括耐甲氧西林金葡菌感染。 

2.2015年8月18日消息，Matinas抗真菌藥MAT-2203進入FDA快速通道，並授予QIDP資格，適應症侵襲性念珠菌病。 

3.2015年8月19日消息，Cempra的50S核糖體亞基抑製劑Solithromycin進入FDA快速通道，用於治療社區獲得性肺炎，預計明年NDA，此外該藥今年年底出單純性淋病III期臨床結果。 

4.2015年8月19日消息，Corbus大麻素CB2受體激動劑Resunab進入FDA快速通道，適應症係統性硬化症，該適應症II期臨床(NCT02465437)即將開始。 

四、優先審評

1.基於KEYNOTE-006研究數據，FDA受理默克PD-1免疫療法Pembrolizumab用於晚期黑色素瘤一線治療sBLA申請，並授優先審評資格，PDUFA日期為2015年12月19日。FDA同時推遲Pembrolizumab治療易普利姆瑪耐受晚期黑色素瘤sBLA申請的PDUFA日期至2015年12月24日。 

五、罕見兒科疾病認定

1.2015年8月19日消息，FDA授予BioMarin反義藥物Drisapersen治療杜氏肌營養不良症（DMD）罕見兒科疾病認定，該藥已NDA，有快速通道+突破性療法認定+優先審評+孤兒藥資格，PDUFA日期2015年12月27日。 

2.2015年8月21日消息，Sarepta反義核酸藥物Eteplirsen獲FDA罕見兒科疾病認定，用於杜氏肌營養不良症（DMD）治療。此前此藥已獲FDA孤兒藥資格及快速通道。 

六、孤兒藥

1.2015年8月21日消息，FDA授予Seres Therapeutics複發性艱難梭菌感染藥物SER-109孤兒藥資格，今年6月剛獲FDA突破性療法認定。艱難梭菌感染每年影響約10萬名美國患者，每年約有29000名美國患者感染致死，2013年CDC將艱難梭菌、碳青黴烯類抗生素耐藥腸杆菌科細菌、耐藥淋球菌列為強烈威脅人類健康的細菌。 

七、上市申請及審評

1.2015年8月17日消息，FDA受理Chiasma醋酸奧曲肽膠囊505(b)(2) NDA申請，PDUFA日期月底出，適應症肢端肥大症，有望終結症肢端肥大症患者長期藥物注射曆史。 

2.2015年8月17日消息，FDA受理Insys屈大麻酚口服溶液NDA申請，PDUFA日期2016年4月1日。 

3.2015年8月17日消息，FDA受理Insite Vision眼部炎症及預防白內障手術疼痛藥物ISV-303(0.075%溴芬酸)的NDA申請，PDUFA日期2016年4月10日。 

4.2015年8月18日消息，Kythera向歐盟提交雙下巴減肥針ATX-101上市申請，ATX-101目前已在美加獲批。 

5.2015年8月20日消息，FDA受理愛力根保妥適（肉毒杆菌素A）治療下肢痙攣sBLA申請，PDUFA日期2016年2月。

6.2015年8月20日消息，EMA受理輝瑞Palbociclib聯合內分泌療法治療HR+/HER2-轉移性乳腺癌MAA申請，FDA今年2月已批準該藥該適應症。 

7.2015年8月20日消息，EMA受理吉列德HIV三合一複方R/F/TAF(利匹韋林25mg+恩曲他濱200mg+替諾福韋艾拉酚胺25mg)MAA申請，吉列德今年7月1日已向FDA提交此複方申請，該申請使用了從Knight買的優先審評券。 

8.2015年8月21日消息，繼7月23日Ixazomib獲歐盟加速評估資格，EMA今天受理武田Ixazomib治療複發或難治性多發性骨髓瘤的MAA申請，此前7月14日武田已向FDA提交該藥該適應症NDA申請。 

9.2015年8月21日消息，今年5月FDA批準Invega Trinza（三月一次棕櫚酸帕利呱酮），楊森今天向EMA提交三月一次棕櫚酸帕利呱酮（商品名：TREVICTA）治療精神分裂症上市申請，一月一次棕櫚酸帕利呱酮（商品名：XEPLION）已於2011年在歐盟獲批，國內商品名善思達。 

10.2015年8月21日消息，FDA通知Alkermes其未能按時完成一月一次精神分裂症藥物aripiprazole lauroxil的NDA審評，並說明暫時無需補充資料。Alkermes去年8月25日提交該NDA，PDUFA日期為2015年8月22日。