輝瑞B型血友病基因療法在美獲批上市

醫線藥聞

1. 4月26日，輝瑞宣布，FDA已批準其基因療法BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt，SPK-9001）上市，用於治療中重度B型血友病成人患者。

2. 4月26日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研發的用於治療非肌層浸潤性膀胱癌的小激活RNA（saRNA）藥物RAG-01已獲得美國FDA批準新藥臨床試驗（IND）許可。

3. 4月24日，廣州新濟藥業提交的鹽酸右美托咪定微針貼劑臨床申請成功獲批，正式步入臨床試驗階段。這是國內首個藥物微針獲得臨床許可。

4. 4月25日，Onconic Therapeutics公司宣布，韓國食品藥品安全部（MFDS）已批準zastaprazan檸檬酸鹽用於治療成人侵蝕性胃食管反流病（GERD）。該產品是一款下一代鉀競爭性阻斷劑（P-CAB）。

投融藥事

1. 4月26日，聖諾醫藥子公司RNAimmune（達冕生物）宣布與華蘭生物達成戰略合作，旨在推動針對呼吸道合胞病毒（RSV）的mRNA疫苗RV-1770在中國的臨床開發和商業化。通過這項合作，達冕生物將獲得來自華蘭生物的預付款、裏程碑付款和銷售提成，華蘭生物將負責RV-1770在中國的臨床研究、產業化和商業化拓展。

科技藥研

1. 近日，《柳葉刀》The Lancet發表了PHERGain研究的最新數據，表明HER2陽性轉移性乳腺癌患者基於18F-脫氧葡萄糖正電子發射計算機斷層掃描（18F-FDG-PET）的pCR適應性策略，3年無浸潤性疾病生存期（iDFS）可達到94.8%。這一策略明確了約1/3的HER2陽性患者在不影響治療效果的前提下，可安全的免於化療。

[1] Pérez-García JM, Cortés J, Ruiz-Borrego M, et al. PHERGain Trial Investigators. 3-year invasive disease-free survival with chemotherapy de-escalation using anF-FDG-PET-based, pathological complete response-adapted strategy in HER2-positive early breast cancer (PHERGain): a randomised, open-label, phase 2 trial. Lancet. 2024 Apr 3:S0140-6736(24)00054-0. doi: 10.1016/S0140-6736(24)00054-0. Epub ahead of print. PMID: 38582