複星醫藥VT-101注射液獲藥品臨床試驗批準

醫線藥聞

1、11月17日，複星醫藥子公司萬邦科技自主研發的VT-101注射液已分別獲國家藥品監督管理局和FDA關於同意該新藥用於治療晚期頭頸部鱗癌、黑色素瘤和乳腺癌等實體瘤的臨床試驗批準。萬邦科技擬於條件具備後分別於中國境內（不包括港澳台地區）、美國開展該新藥的I期臨床試驗。據悉，該新藥是一款具有三重腫瘤靶向調控機製、三個病毒結構基因改造、三種血清型腺病毒嵌合、三類抗癌免疫基因裝載的新一代重組溶瘤腺病毒產品。
2、11月17日，天宇股份全資子公司諾得藥業於近日收國家藥監局核準簽發的關於普瑞巴林膠囊的《藥品注冊證書》。普瑞巴林膠囊是帶狀皰疹後神經痛藥，用於治療帶狀皰疹後神經痛和纖維肌痛。
3、11月16日，藥物研發公司Vertex和CRISPR聯合宣布CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel（商品名：Casgevy）獲英國藥品和保健產品監管機構（MHRA）有條件批準上市。該產品是全球首款獲批上市的CRISPR基因編輯藥物。本次Casgevy獲批的適應症為12歲及以上輸血依賴性地中海貧血（TDT）患者或伴有複發性血管閉塞危像（VOC）的鐮狀細胞病（SCD）患者，這些患者沒有人類白細胞抗原（HLA）匹配的造血幹細胞供體。
4、11月16日，藥監局網站顯示，鞍石生物旗下全資子公司浦潤奧生物的c-Met抑製劑伯瑞替尼腸溶膠囊獲批上市，適用於具有間質-上皮轉化因子（MET）外顯子14跳變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。

投融藥事

1、近日，腫瘤治療公司RefleXion宣布成功完成首輪1.05億美元（約7.71億人民幣）的融資，用於推動新型癌症治療方法的商業化。據悉，本輪融資由全球領先的另類資產管理公司TPG旗下的一支全球影響力投資基金The Rise Fund領投，此外，參與本輪投資的還有Ally Bridge（匯橋資本）、製藥巨頭旗下的Pfizer Ventures（輝瑞風投）、強生創新（Johnson & Johnson Innovation）、T.Rowe Price Associates、Venrock、Catalio以及Hillenbrand。通過這一輪融資，RefleXion公司能夠推動其SCINTIX®療法的商業化。該療法可以用於治療包括轉移階段在內的各個階段的實體瘤，主要麵向肺部和骨骼中出現腫瘤的患者。

科技藥研

11月17日，南京大學陶雲龍課題組與合作者研究發現人類藍斑去甲腎上腺素能神經元發育過程中的關鍵信號通路，並在此發現的基礎上實現了其體外的高效分化。除此之外，ACTIVIN A對去甲腎上腺素能神經祖細胞的誘導也具有劑量及時間依賴性。通過ACTIVIN A信號通路可以調控去甲腎上腺素能神經元發育這一發現，研究人員最終實現了去甲腎上腺素能神經元的體外高效分化。該研究成果的發表為去甲腎上腺素能神經元的相關研究提供的良好的模型，使人們有機會進一步理解它在相關神經係統疾病中的作用，也讓開發藥物治療相關疾病成為可能。本項研究發表在《Nature Biotechnology》上^[1]。

[1]Tao, Y., Li, X., Dong, Q. et al. Generation of locus coeruleus norepinephrine neurons from human pluripotent stem cells. Nat Biotechnol (2023). https://doi.org/10.1038/s41587-023-01977-4