禮來FGFR3抑製劑臨床試驗申請在中國獲受理

醫線藥聞

1、9月18日，CDE官網顯示，禮來FGFR3抑製劑LOXO-435片臨床試驗申請獲受理。LOXO-435片是一款有效且具有高度亞型選擇性的FGFR3抑製劑，對FGFR3 gatekeeper抗性突變具有活性。LOXO-435可避免因抑製FGFR1和FGFR2導致的劑量限製性毒性，即出現高磷酸血症和其他慢性不耐受的不良事件。目前，該產品正在國外開展尿路上皮癌I期臨床研究，全球尚沒有FGFR3抑製劑獲批上市。

2、9月17日，易慕峰宣布，其自主研發的靶向EpCAM的自體CAR-T細胞注射液產品（IMC001）近期獲得美國食品藥品管理局（FDA）的孤兒藥資格認定（ODD），用於治療胃癌患者。IMC001是靶向EpCAM的自體CAR-T產品。為評估IMC001在晚期EpCAM+消化係統腫瘤的安全性和初步有效性，易慕峰已經進行了兩項IIT臨床研究。在針對晚期胃癌的臨床試驗中，中低劑量組6名晚期胃癌患者中有2名患者被評定為部分緩解（PR），中劑量組三例患者的存活時間均已超過10個月，其中1例PR患者在IMC001單藥單次輸注後28周成功進行了胃癌根治手術，安全性良好。

3、9月18日獲悉，勃林格殷格翰中國向國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）成功遞交針對中國超重或肥胖人群的多中心III期臨床試驗申請。該試驗旨在進一步探索survodutide（GCGR/GLP-1R雙重激動劑）在中國患者中的療效和安全性。此前公布的全球多中心II期臨床研究數據表明，在為期46周的survodutide治療期後，患者體重減輕可高達19%。Survodutide是一種GCGR/GLP-1R雙重激動劑，可同時激活胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體和胰高血糖素（GCG）受體，在抑製食欲的同時，還能提高能量消耗，從而治療肥胖。

4、9月18日，人福醫藥發布公告，公司全資子公司人福普克藥業（武漢）有限公司近日收到國家藥品監督管理局核準簽發的乙磺酸尼達尼布軟膠囊的《藥品注冊證書》。尼達尼布是一種小分子酪氨酸激酶抑製劑。武漢普克的乙磺酸尼達尼布軟膠囊獲批的適應症為適用於係統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）和具有進行性表型的慢性纖維化性間質性肺疾病。此次乙磺酸尼達尼布軟膠囊獲批，標誌著公司具備了在國內市場銷售該藥品的資格。

投融藥事

1、9月18日，尋鯨生科（北京）智能技術有限公司宣布完成數千萬人民幣天使輪融資。本輪融資由同創偉業領投，首發展天璣基金、英諾天使、水木清華校友基金跟投，資金將用於公司研發平台的搭建、完善及首批自研管線的研發。據了解，公司以開發靶向RNA的小分子藥物為目標，以罕見病與癌症為切入領域，采用自有知識產權的RNA結構探測與人工智能技術，對小分子藥物進行設計、篩選、評估，以更高效、更智能的方式縮短研發周期，提高開發效率，推動藥物加快上市。

科技藥研

1、近日，中山大學化學學院毛宗萬教授團隊設計了一類由有機配體和鉑單元組成的新型有機-鉑雜化體（L1-cispt和L1-transpt），通過空間匹配引導與G4結合，同時通過鉑單元與G4的共價結合將其鎖定在結合位點。L1-transpt-MYT1L G4複合物的溶液結構表明，當L1-transpt與G4的動態空間結合達到平衡時，L1-transpt破壞了A5-T17堿基對，實現了MYT1L G4中G6殘基的N7與鉑單元的共價結合，而L1-transpt配體中的有機大平麵通過π-π堆積作用結合在G-四分體平麵上，這與作者之前報道的弱相互作用引導的空間結合不同。這是第一個配體與G4共價結合的溶液結構，對G4共價結合配體的設計具有重要意義。該工作為G4共價結合鉑配合物在免疫治療中的應用開辟了一條途徑。相關成果發表在《Angewandte Chemie International Edition》上。