本導基因BD112體內基因編輯獲歐盟孤兒藥資格認定

醫線藥聞

1、8月28日，本導基因發布新聞稿稱，其BD112體內基因編輯療法獲得了歐盟委員會授予的孤兒藥資格，擬用於治療亨廷頓舞蹈症。BD112是一款基於原創性VLP遞送技術的體內基因編輯創新療法，VLP可以實現高效、瞬時的CRISPR基因編輯遞送。

2、8 月 25 日，CDE 官網顯示，阿斯利康的 FRα ADC 新藥 AZD5335 首次在國內申報臨床。這是阿斯利康自研 ADC 平台開發的第 3 款臨床階段新藥，今年初在 ClinicalTrials.gov 已登記一項 I/II 期臨床試驗，單藥或聯用 PARP1 選擇性抑製劑 AZD5305 治療實體瘤，試驗代號為 FONTANA。

3、近日，布瑞迅藥業（南通）有限公司收到了國家藥監局通知，正在研發的用於治療失眠的一類創新藥BrP-01096獲得了臨床試驗批準。BrP-01096是一款自主研發的口服小分子選擇性食欲素受體拮抗劑，其注冊分類為化學藥品1.1類，屬於境內外均未上市的創新藥。

4、8月25日，君實生物發布一則公告，宣布其與英派藥業共同投資的君派英實藥業收到國家藥品監督管理局核準簽發的《受理通知書》，聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑製劑senaparib的新藥上市申請已獲得受理，用於國際婦產科聯盟III-IV期上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌患者對一線含鉑化療達到完全或部份緩解後的維持治療。

投融藥事

1、8月28日，艾凱生物宣布完成億元A++輪融資，本輪融資由原股東知一投資領投，西湖科創投跟投，募集資金主要用於“清除了表觀遺傳記憶”的超能iPSC（誘導多能幹細胞）的持續產業化工作，以及腫瘤、帕金森病等產品管線的臨床推進。

科技藥研

1、近日，來自Scripps研究所等機構的科學家們通過研究發現^[1]，當哺乳動物暴露於低溫環境下時，其大腦回路會促使其攝入更多。當暴露於寒冷環境中時，哺乳動物會自動燃燒更多的能量來維持機體正常的體溫，這種冷激活的能量消耗增加會誘發食欲和機體攝食的增加，盡管控製這一現象背後的特殊機製目前研究人員並不清楚。這項研究中，研究人員識別出了一簇神經元，其能或許能作為小鼠機體中與寒冷有關的尋找食物行為的開關來發揮作用，這一研究發現也有望幫助開發維持機體代謝健康和減肥的新型療法。

[1]Lal NK, Le P, Aggarwal S, Zhang A, Wang K, Qi T, Pang Z, Yang D, Nudell V, Yeo GW, Banks AS, Ye L. Xiphoid nucleus of the midline thalamus controls cold-induced food seeking. bioRxiv [Preprint]. 2023 Mar 18:2023.03.16.533067. doi: 10.1101/2023.03.16.533067. PMID: 36993706; PMCID: PMC10055253.