璧辰醫藥ABM-1310獲美國FDA孤兒藥資格認證丨“美”天新藥事

醫線藥聞

1、近日，璧辰（上海）醫藥科技有限公司宣布，其自主研發的小分子BRAF抑製劑ABM-1310已經獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒藥資質認證, 用於治療BRAF V600突變的腦膠質母細胞瘤 (GBM)。

2、8月10日，強生宣布，美國FDA加速批準該公司GPRC5D/CD3雙抗TALVEY™（talquetamab）上市，用於治療複發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，這些患者先前至少接受過4種治療，包括蛋白酶體抑製劑，免疫調節劑和CD38抗體。

3、8月8日，拓臻生物宣布，「TERN-501」治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIa期研究取得積極結果，這款甲狀腺激素受體β（THR-β）激動劑可以顯著降低患者的肝髒脂肪含量。官方披露，與其他正在開發的同類產品相比，該產品具有高代謝穩定性、高肝靶向性。

4、8月10日，Aspen Neuroscience 宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準其針對帕金森病的新藥研究（IND）申請，使該公司能夠繼續進行 ANPD001 的臨床試驗。接下來，Aspen計劃啟動首個麵向中重度帕金森病患者的1/2a期臨床試驗。此前，公司已進行了試驗準備篩選隊列研究，用於篩選、招募和培育潛在候選患者的自體iPSC細胞。這個研究是美國首個使用自體iPSC來源的多中心1/2a期治療試驗。

投融藥事

1、8月11號，凱思凱迪(上海)醫藥科技有限公司完成1.4億元Pre-A輪融資，由普華資本、國科投資、匯鼎投資、龍磐投資、新毅投資聯合投資，公司創始團隊成員繼續追加投資。

科技藥研

1、8月9號，中國科學院上海藥物研究所吳蓓麗課題組與趙強課題組在GPCR的信號轉導機製研究中取得突破性進展，在國際上首次揭示arrestin的全新“tail”結合模式，並第一次闡明B類GPCR與arrestin的精細作用機製，在原子水平揭示受體內化及囊泡內信號轉導的分子基礎，極大地促進了對於B類受體信號轉導機製的深入理解。

[1]Chen, K., Zhang, C., Lin, S., Yan, X., Cai, H., Yi, C., Ma, L., Chu, X., Liu, Y., Zhu, Y., Han, S., Zhao, Q., & Wu, B. (2023). Tail engagement of arrestin at the glucagon receptor. Nature. https://doi.org/10.1038/s41586-023-06420-x