FDA欲破解仿製藥企獲取原研藥難題

對於仿製藥企業來說，生產低成本的原研品牌藥替代品的過程相對簡單，困難的部分在於：從原研企業手中獲得藥品樣本。
美國FDA計劃解決這一難題。據FDA透露，一些重磅藥原研生產商為了不讓仿製藥企獲得藥品樣本而一再向患者強調藥品的危險副作用須被嚴格管控。FDA在今年3月共收到150份來自仿製藥企反映難以獲得原研藥的谘詢信。
和大多數商業一樣，製藥企業會極力保護他們的創新知識產權。與此同時，目前美國市場銷售的大部分藥品都不是原研藥，每10份處方中有9份開處了仿製藥。
隨著高漲的處方藥費用引起越來越多的關注，對於原研藥企慣用的風險警示，美國立法和監管機構需要確定這些企業沒有濫用這個風險管控體係。
“原研藥企會利用某種市場規則來維持壟斷地位，國會正在關注這個問題，我認為這是一種‘變相利用’的行為。”FDA局長Scott Gottlieb在近期一次采訪中表示，“FDA近期調查的重要任務之一，就是監管規定是否被誇大、過度使用或變相利用。”

原研藥企利用REMS為仿製藥設障

FDA於2007年啟動的“風險評估與緩解策略計劃”（REMS），在加強患者使用提醒與指導的前提下，允許具有良好治療預期但存在潛在副作用的新藥上市。除非風險過大而不被批準，REMS允許患者亟需的藥品上市銷售。若FDA認為某種藥物通過審批後仍需要更多的安全監控，其有權要求企業針對該藥設計一個安全使用計劃。
例如，患者在使用新基醫藥（Celgene）年均費用超過10萬美元的抗癌藥Revlimid時，REMS計劃會提醒患者該藥可能會給服藥期間發生妊娠的嬰兒帶來出生缺陷，建議采取可靠避孕手段；Jazz製藥的Xyrem可能會引起發作性嗜睡病，suboxone有阿片類藥物成癮的隱患。
由仿製藥企遊說團體“藥物可及性協會”（Association for Accessible Medicines）所資助的Matrix Global Advisers 谘詢公司的分析報告稱，目前共有74隻藥物市場銷售受到一定程度的管製，這些藥物2016年銷售總額約為227億美元。在74隻藥物中，約有一半受REMS計劃管製，另外一半則是通過製藥企業的“選擇性有限分銷計劃”完成銷售。
“問題在於，從公共政策角度來看，我們是否能夠接受REMS計劃本著保證患者安全用藥的初衷，卻基於商業利潤的增加而被濫用？或者說，我們是否優先考慮利潤，而不是患者用藥可及性？” 藥物可及性協會主席Chip Davis提出質疑。
致力於提高醫療水平的美國非營利性聯盟組織Aimed Alliance對於Matrix公司的分析數據提出質疑，認為該研究存在誤差和缺陷，指出在REMS項目收錄的藥物中，有相當一部分原研藥擁有仿製藥版本。Aimed Alliance的合作夥伴包括新基醫藥、強生（Johnson & Johnson）、艾爾建（Allergan）等原研製藥企業。
“REMS為患者使用存在副作用風險的創新藥物提供了安全保障，包括其仿製藥版本。”Aimed Alliance執行理事Stacey Worthy解釋道。
據稱，REMS在多種情況下都可能被用作阻礙市場競爭的手段。REMS收錄的原研藥物的樣本通常難以被其他仿製藥企業獲取，而FDA在批準仿製藥上市前要求其臨床試驗須與原研藥作對比。REMS計劃本身也可以申請獲得專利，這無疑給新藥上市帶來了另一個“路障”。例如，Jazz公司已為Xyrem的“安全計劃”申請專利。

鼓勵原研藥企分享藥品樣本

監管機構方麵認為，目前法律法規體係尚未有清晰的路徑可供政府用以取締藥物安全體係的潛在濫用。
Gottlieb近期組織召開了一次聽證會，研討取消仿製藥市場競爭力發展障礙事宜。Gottlieb計劃公開其發給各原研藥企的信，袒露FDA已被多次提醒REMS計劃顯著限製了仿製藥發展的事實。此外，Gottlieb還在探索FDA引導原研藥企將藥品精準銷售給需要並且能夠支付得起的患者。
盡管此前試圖改革REMS規定的計劃均以失敗告終，但當前，立法機關仍舊希望修訂現有規定。美國佛蒙特州民主黨議員Patrick Leahy及愛荷華州共和黨議員Chuck Grassley聯合發起鼓勵原研藥將藥品樣本分享給仿製藥的提案，一些眾議院議員也發起了類似提案。
患者也一直在敦促製藥企業提高藥物可及性。一位名為David Mitchell的腫瘤患者在一件訴訟案中透露，新基醫藥多年未提供其一直使用的Revlimid的藥品樣本給仿製藥競爭者，其無法使用價格更低廉的仿製藥。
Revlimid是新基醫藥最暢銷的藥物，該藥在2016年創下69.7億美元的銷售額，接近該公司總收入的2/3。仿製藥企邁蘭（Mylan）正在對新基醫藥拒絕提供Revlimid樣本的行為發起訴訟挑戰。