美國FDA今日批準十年來首個帕金森病新藥

今日，中樞神經疾病治療領域傳來重磅喜訊。美國FDA宣布，由Newron Pharmaceuticals研發的帕金森病新藥Xadago（safinamide）獲批上市，作為levodopa/carbidopa治療外的附加療法。值得一提的是，這也是美國在十多年來首個獲批用於治療帕金森病的新化學實體（New Chemical Entity）。
 
帕金森病是全球第二常見的老年慢性漸行神經退行性疾病，僅次於阿茲海默病。據估計，全世界65歲以上的老年人中，約有1-2%的人受此疾病影響。隨著全球老齡化的加劇，罹患該疾病的人數還有可能進一步增加。目前，左旋多巴是治療帕金森病最有效的藥物，患者群體中服用該藥物的比例高達75%。然而，長期使用這款藥物可能會導致嚴重衰弱的運動能力波動。這種波動分為兩種階段——在“開啟”期，患者的運動能力一切正常；而在“關閉”期，患者的運動能力會出現明顯下降，甚至連行走都困難。因此，隨著疾病的發展，這些患者需要額外的藥物來應對和管理由於服用左旋多巴而產生的運動能力波動。
 
今日獲批的safinamide正是一款能應對“關閉”期的藥物，能選擇性抑製MAO-B。作為一種單胺氧化酶（monoamine oxidase），MAO-B會降解多巴胺，而多巴胺能夠在腦區傳遞信號，對於流暢的自主運動非常重要。因此，safinamide有望能避免多巴胺被MAO-B降解。通過這一作用機製，研究人員希望safinamide能緩解帕金森病患者在“關閉”期的運動能力下降。
在兩項分別有645名和549名帕金森病患者參與的臨床試驗中，safinamide的療效得到了證實。與服用安慰劑的患者相比，那些服用safinamide的患者，“開啟”期得到顯著延長，“關閉”期則有所縮短。此外，在“開啟”期，患者們的運動能力評分也更高，並沒有出現不受控製的運動。基於這些數據，FDA在今日批準了這一藥物的上市。
 
“FDA批準Xadago治療帕金森病患者是一個重要的裏程碑，因為它是美國近十多年來獲批治療帕金森病的首個新化學實體，”西奈山醫學院的榮譽退休教授Warren Olanow博士說道：“在levodopa/carbidopa的治療外，Xadago作為一種附加療法能顯著減少‘關閉’期的時間，並顯著增加‘開啟’期的時間。在‘開啟’期，它也不會造成患者的運動障礙。”
“帕金森是一種無情的疾病，沒有治愈方法，”FDA藥物評估與研究中心神經學產品部副主任Eric Bastings博士說：“我們承諾將把更多帕金森病的療法帶給患者。”
 
我們祝賀Newron Pharmaceuticals及其合作夥伴取得的成績，也祝願更多新藥能夠上市，治療罹患中樞神經係統疾病的患者們。
 
參考資料：
[1] FDA Approves Xadago® (Safinamide) for Parkinson’s Disease (PD) Patients
[2] FDA approves drug to treat Parkinson’s disease
[3] After an odyssey of setbacks, FDA finally green-lights Newron’s Parkinson’s drug Xadago