新藥能否再現2014年輝煌？

Trinity Partner公司最新編製的新藥指數，展現了製藥公司2014年推出的頂級藥物在行業中的地位。2014年是FDA對新藥審批大開綠燈的標誌性年份，以默沙東（Merck）腫瘤免疫明星藥物Keytruda為首的一大批藥物通過了上市批準。
短短幾年時間裏，製藥公司在2014年推出的這些頂級藥物不僅獲取了巨額的銷售收入，也格新了治療方式。如今，它們已躋身製藥史上最重量級的藥物之列。這些藥物包括：吉利德科學（Gilead Sciences）的丙肝治療藥物Harvoni，默沙東的腫瘤免疫藥物Keytruda以及其直接競爭對手、百時美施貴寶（Bristol-Myers Squibb）的Opdivo等。

Keytruda領銜2014新藥

在Trinity Partners公司發布的製藥指數排行榜上，Keytruda排名第一，Harvoni和Opdivo依次緊隨其後。
Trinity Partners公司的這個報告聚焦於回顧製藥行業前幾年推出的新藥情況，分析為何有些新藥能取得巨大成功，而有些新藥卻相形見絀。這一次，Trinity Partners聚焦的是2014年的新藥。
FDA在這一年批準了41隻新藥，其中一些重磅藥物已經處於全球暢銷榜的前列。Trinity Partners主理合夥人大衛·菲特裏（David Fitzhenry）指出，2014年是新藥質量極高的一個年份。
為了對藥物進行排序，Trinity Partners編製了有關研發成本、商業化成功、治療價值等方麵的詳細信息。去年推出的指數榜關注的是FDA在2013年批準的新藥，吉利德治療丙肝的單方製劑Sovaldi名列榜首，其次是強生（Johnson & Johnson）和艾伯維（AbbVie）的Imbruvica，以及百健（Biogen）的Tecfidera。
該報告旨在幫助生物製藥公司按照輕重緩急對其研發項目的優先級進行排序，並收回成本費用。今年的榜單中，位列三大頂級藥物後麵的產品分別是百健的血友病藥物Eloctate，武田（Takeda）的結腸炎和克羅恩病治療藥物Entyvio，百健的另一隻血友病藥物Alprolix，羅氏（Roche）的特發性肺纖維化藥物Esbriet，新基（Amgen）的免疫係統藥物Otezla以及其它兩種抗癌藥物，禮來（Eli Lilly）的Cyramza和阿斯利康（AstraZeneca）的Lynparza。

新藥市場環境愈發嚴峻

菲特裏表示，隨著專科藥物崛起，剛上市的新藥都會麵臨苦苦掙紮的風險。如果新產品麵對的是大眾市場，且不能提供較大的治療優勢，或者其針對的是超罕見治療適應症，市場規模很小（即使價格很高），都會在商業化上遭遇困境。
另外一個風險就是來自藥品支付方的壓價。比如，對產品價格大幅打折影響了吉利德過去風光無限的丙肝治療藥物，使其放慢銷售步伐。菲特裏指出，如果藥品支付方認為一隻新藥有可能會打亂其來年的費用預算，就會對此設置障礙，以限製該藥的使用。賽諾菲（Sanofi）/再生元（Regeneron）、安進開發的PCSK9降膽固醇藥物，以及諾華（Novartis）的心力衰竭治療藥物Entresto就是例子。
菲特裏表示，這些新藥得出的研發數據本來強大到足以讓其在上市銷售時取得一個良好的開端，但藥品支付方對此十分擔憂，故而采取預先核準以及其它壓製措施，來放慢市場對新產品的接受步伐。“我們認為，這種情況今後將會繼續發生。”菲特裏判斷道。
Trinity Partner公司的報告特別強調了製藥公司以及公共衛生機構所麵臨的一個嚴重問題，即目前用於治療傳染病的新藥以及新的抗感染藥物缺乏商業化激勵措施。按照美國現行的針對醫院用藥品的醫療補償製度，品牌藥物基本沒有任何優勢（除了沒有其它治療選擇的情況），因此，新藥往往在商業化上苦苦掙紮。
菲特裏說：“我們認為，這種情況必須加以改變，因為抗感染藥物是一種重要的治療藥物。目前，針對這些藥物，並沒有我們所希望達到的商業性回報。”