新藥研發度過十年衰退期

《Nat. Rev. Drug Discov.》一篇麥肯錫分析家撰寫的文章，回顧1996-2014年近20年間新藥研發成功率的變化。

1996-2011年，新藥研發成功率逐年穩步下降，2008-2011年三年平均成功率是1996-1999三年的一半不到（7.5%對16.4%），但自2011年後開始反彈，現在已高於2000年。

過去15年間，新藥產出下降是製藥工業最受關注的問題，現在看來終於有點春暖花開的跡象。不僅現在成功率開始反彈，並且過去10年進入臨床的項目以每年6%的速度在增長。可以預計，上市新藥數目會繼續增加。

自2000年開始，傳統的經營模式（即針對常見病但無明顯價值區分的所謂重磅藥物模式）開始受到挑戰。藥監和支付部門開始要求藥物不僅能改善化驗單數字，還要改進病人生活質量和壽命；不僅要比安慰劑好，還要比標準療法更好。但是，新藥是個長周期活動，藥廠並不能把研發線上的產品馬上變成藥監部門需要的產品，這個衝突導致一個長達10年的衰退期。

現在，製藥工業基本找到了新模式，和傳統重磅藥模式不同，更偏向缺少標準療法的專科病。

有兩個主要因素影響產出：一是支付部門允許專科藥偏高的價格，即使患者少總銷售也很可觀。這大大擴展了藥廠可以獲利的疾病種類。二是專科病不限於一日一次口服，為生物大分子成長提供了必要條件。現在生物大分子已占整個研發線的39%。另外，生物大分子的高選擇性更適合以生物標記為中心的現代開發模式，適應症更加精準，成功率提高。

Ⅰ、Ⅱ期臨床的成功率都低於Ⅲ期臨床，說明資本使用效率在提高。FDA的審批創新也在一定程度上幫助了成功率。FDA的突破性藥物政策加快了部分新藥的審批速度，而這部分藥物由於種種原因可能成功率高於平均值。不少新藥是有條件上市，原則上有一些藥物以後會因為達不到定約而撤市，所以即使研發技術沒有提高，但這些審批政策也會令成功率表麵上看有所提高。