FDA欲終結RPDPRV計劃

美國罕見兒科疾病優先審評券（RPDPRV）計劃將於今年10月1日失效，若要繼續施行則需進行重新授權。不過，FDA想要對其劃下句點。
近日發布的一份政府報告認為，目前評論優先審評券計劃產生的影響還為時尚早，但製藥公司和一些倡議組織認為這個項目的開展是有意義的。

企業行為違背政策初衷

罕見兒科疾病優先審評券計劃於2012年推出，旨在對那些獲得兒童罕見病藥物上市許可的公司給予優先審評券的獎勵，獲得該券的公司可以在隨後將其用於加快任何疾病治療藥物的審評進程。對於使用優先審評券的藥物，FDA要在6個月內完成全部審評程序，而常規時長是10個月。
這一舉措激發了企業對於罕見兒科疾病藥物研發的積極性，也觸發了相關交易的繁榮。加快藥品的審評就意味著藥品可以盡早上市獲得銷售回報，因此，倒賣優先審評券也能產生可觀的收益。根據過去的交易記錄，一張券售出的金額可達到6700萬~3.5億美元。
不過，這一政策最終造成的社會效益現在還無法評估。至今已經有11個企業提出罕見兒科疾病優先審評券的申請，其中6個公司成功獲得。美國政府問責局（GAO）認為，該政策會讓企業有利可圖，此外，他們注意到，那些獲得優先審評券的藥物的研發工作在該計劃施行之前就已開始，因此那些因為政策刺激而加入罕見兒科疾病藥物研發的公司，其產品要到很多年以後才可能會提出上市申請。
對此，FDA也表達了自己的觀點：截至目前，FDA還沒有看到該政策對兒童罕見病藥物研發的刺激作用，因此其隻會降低FDA服務公共健康的效能，因為FDA有限的人力資源現在都在花精力為鑽政策“空子”的藥物進行優先審評。
例如，FDA發現製藥企業把券用在一些本來需要10個月審評期的藥物上，但這些藥物的治療領域（糖尿病或高脂血症）早已有其它可以替代的治療藥物上市。而事實上，這些優先審評券發放的初衷是為了鼓勵企業繼續為解決公共健康相關的問題投入研發力量。

優先審評擠占有限資源

FDA抱怨稱，額外增加的優先審評工作占用了本來已經十分緊張的審評資源。FDA告訴GAO，他們並沒有充足的人力資源可以從其它項目中抽調出來專門配備給加快審評的藥物。
FDA一位消息人士表示：“當前的《處方藥申報者付費法案》隻是讓企業在審評時一次性繳納一定的費用，這意味著審評結束後就沒有額外的費用來支持人力成本，而FDA也不可能在需要的時候去培養一批審評員，不需要的時候就把他們趕走。”
“這個項目的推出並沒有事先和FDA進行溝通，事實上，FDA是堅決反對這個計劃的。”上述消息人士透露，“在該項目的立法程序中，FDA的意見並沒有被重點考慮，可以說，FDA是被學術機構、說客和立法機構綁架了。”
FDA建議用其他獎勵來取代優先審評券，例如可以給予更長時間的市場獨占期，這對於刺激相關藥物的研發會更加有效。
盡管如此，製藥行業還是對於通過優先審評券交易而獲得的現金回報青睞有加。之前從優先審評券銷售中獲得可觀收益的公司告訴GAO，他們把獲得的交易回報都投入於新的兒童罕見病藥物研發項目，製藥企業和患者團體都認為，FDA對於優先審評券可能產生的影響的評估太狹隘了。