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mRNA藥物的治療優勢主要有3個方麵:
第一,安全性;
相比需要入核心的DNA,mRNA在胞質中發揮作用,沒有整合到基因組的風險。另外mRNA可以通過細胞內正常途徑降解,通過mRNA的修飾和選擇不同的遞送係統來調節體內mRNA的半衰期,mRNA自身免疫原性也可以通過修飾調控/序列優化減弱。
第二,高效性;
能夠適當的修飾調控序列優化係統,可以使得mRNA的穩定性和翻譯效率顯著提高,高效的遞送係統可以使mRNA被迅速的攝取並在胞質表達,同時mRNA作為最小的基因載體,免疫原性低,不會因為抗災體反應被降解,可多次翻譯提高效率。
第三,快速製備;
針對已知序列的任意靶點蛋白,其mRNA可以在很短的時間內合成,這在針對爆發性感染性疾病的疫苗研究中極具優勢。相較於蛋白質,mRNA的生長製備及純化過程更簡單、快速、生產成本更低。基因工程技術的發展使得mRNA更加適用於個性化醫療。
以上就是mRNA藥物治療的優勢,關注hjc黄金城,下期帶您了解“mRNA疫苗的生產工藝路徑”。
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