1.1類化學新藥呱噠甲酮“AD16”已獲CFDAIND正式受理

老年性癡呆,英文名稱為阿爾茨海默病(Alzheimer disease),簡稱AD是一種起病隱匿的進行性發展的神經係統退行性疾病。臨床上以記憶障礙、失語、失用、失認、視空間技能損害、執行功能障礙以及人格和行為改變等全麵性癡呆表現為特征，病因迄今未明。65歲以前發病者，稱早老性癡呆；65歲以後發病者稱老年性癡呆。在我國發病率約為 5%，多發於 65 歲以上人群，患病人數約為 600 萬人，並以每年三四十萬人的數量增長。

目前尚無特效藥可以治療老年癡呆疾病，開發防治老年癡呆疾病藥物成為當務之急。在美國老年癡呆已成為繼心髒病和癌症之後第三花費昂貴的疾病，各大醫藥研發公司都在大量投入人力物力攻克這一難題，美國政府每年也投入老年癡呆的社會成本就高達1000億美元。中國這個市場一旦被喚醒，那將會不可想象。即使保守估計市場需求每年將達到200多個億，市場前景廣闊。

近日，中國科學院廣州醫藥與健康研究院（健康院）和廣東華南新藥創製中心（簡稱中心）1.1 類化學新藥呱噠甲酮（簡稱“AD16”）獲得國家食品藥品監管總局正式受理，申報新藥臨床研究。

在針對老年癡呆藥物研發陷入困局時（多個此類被寄予厚望的候選藥物均在III期臨床時失敗），神經炎症抑製劑或將成為老年癡呆藥物研發的另一條重要思路，有望提升老年癡呆藥物研發的成功率。大量的研究結果顯示，在老年癡呆中，由小膠質細胞過度激活導致的神經炎症是造成神經元功能異常和認知能力下降的最直接原因。因此，以神經炎症為靶點，通過抑製小膠質細胞的過度激活和促炎症細胞因子的釋放能夠有效阻止疾病的惡化。

呱噠甲酮是通過體外小膠質細胞表型篩選出來的高活性新型神經炎症抑製劑。臨床前多種動物模型研究證實，呱噠甲酮能顯著減少?澱粉樣蛋白或腦血管等因素對神經元細胞的損傷，改善不同老年癡呆動物的記憶和認知障礙，從而控製老年癡呆疾病的惡化。部分指標優於目前臨床常用藥物多奈呱齊和美金剛。即使對中重度老年癡呆轉基因小鼠模型，也顯示了對海馬神經元及突觸超微結構損傷的明顯保護作用。此外，臨床前安全性評價結果也顯示該藥物具有很寬的安全範圍,代謝物簡單，具有良好的成藥性和開發前景。

hjc黄金城負責此項目的藥代動力學和安全評價工作。臨床前安全性評價結果顯示該藥物具有很寬的安全範圍,代謝物簡單，具有良好的成藥性和開發前景。

據中國老年癡呆協會2013年公布的數據顯示，我國目前大約有600萬以上的老年癡呆症患者。呱噠甲酮成功開發將給老年癡呆患者帶來了新的希望，也為老年癡呆的治療開創一個新的發展方向。