中國首個基於非病毒載體的體內基因編輯藥物ART001獲FDA臨床試驗許可

醫線藥聞

1. 9月2日，銳正基因（Accuredit）宣布其自主研發的基於非病毒載體的體內基因編輯藥物ART001獲美國FDA臨床試驗許可，擬開發用於治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性（ATTR）。 ART001目前正在中國開展臨床1期試驗。

2. 9月2日，據CDE官網，百濟神州（蘇州）生物科技有限公司聯合申請藥品“BGB-11417薄膜包衣片”，獲得臨床試驗默示許可，適應症：擬用於治療華氏巨球蛋白血症。

3. 8月31日，CDE官網最新公示，普祺醫藥申報的PG-033片獲批臨床，擬開發用於治療神經性皮炎伴隨的中、重度瘙癢。這是普祺醫藥的一款在研產品，尚未披露靶點，此次是PG-033片首次在中國獲批IND。

4. 8月30日，CDE官網公示，禮來（Eli Lilly and Company）申報的LY3540378注射液獲批臨床，擬開發用於治療慢性腎髒疾病（CKD）患者。LY3540378（volenrelaxin）是禮來在研的長效鬆弛素家族肽受體1（RXFP1）的有效激動劑。

投融藥事

1. 8月30日，艾力斯與加科思藥業簽署戰略合作協議，艾力斯獲得在中國（包括中國大陸、香港、澳門和台灣地區）研究、開發、生產、注冊以及商業化KRAS G12C抑製劑戈來雷塞和SHP2抑製劑JAB-3312的獨占許可。根據協議條款，艾力斯將就此項授權向加科思支付1.5億元首付款，最高達7.0億元的開發及銷售裏程碑付款，以及兩位數比例的銷售提成，上述金額為含增值稅金額。

科技藥研

1. 8月28日，耶拿大學的Christina E. Zielinski教授團隊發表了研究題題“Sodium chloride in the tumor microenvironment enhances T cell metabolic fitness and cytotoxicity”，揭示了腫瘤中的高濃度鈉離子（NaCl）如何增強T細胞的代謝活力和殺傷力，從而提高抗腫瘤免疫的效力。

[1]Soll, D., Chu, CF., Sun, S. et al. Sodium chloride in the tumor microenvironment enhances T cell metabolic fitness and cytotoxicity. Nat Immunol (2024). https://doi.org/10.1038/s41590-024-01918-6