百明信康首創免疫療法獲FDA二期臨床許可

醫線藥聞

1、12月4號，百明信康宣布，公司完全擁有自主知識產權的針對格雷夫斯症治療的創新性療法（WP1302）獲FDA二期臨床許可，這是該疾病治療領域的一個重大突破。格雷夫斯症，作為最常見的自身免疫性疾病之一，在全球罹受該疾病困擾的患者眾多，僅歐美就約達1000萬。這種疾病主要表現為免疫係統錯誤地攻擊甲狀腺，導致甲狀腺激素過量分泌，從而引發體重減輕、突眼等甲狀腺亢進症狀。WP1302作為格雷夫斯症治療領域70年來首個也是唯一一個創新療法，其在歐洲完成的1期臨床試驗結果已經初步顯示出對大多數患者的顯著治療效果，並具有良好的安全性。

2、12月4日，科濟藥業宣布，美國食品藥品監督管理局已批準CT071的IND申請，一種靶向G蛋白偶聯受體C組5成員D（GPRC5D）的自體CAR-T細胞候選產品，用於治療複發/難治多發性骨髓瘤（MM）或複發/難治原發性漿細胞白血病（PCL）的患者。

3、12月4日，士澤生物醫藥（蘇州）有限公司於2023年11月全球首發研發管線臨床級iPSC衍生亞型神經前體細胞產品治療漸凍症（肌萎縮側索硬化症，ALS）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）認證授予孤兒藥資格，成為首個中國自研和國產iPS衍生細胞藥獲得FDA認證並授予孤兒藥資格、也是迄今為止全球首個用於治療漸凍症的擁有孤兒藥資格的iPS衍生細胞藥物。

4、12月4日，雲頂新耀宣布中國國家藥品監督管理局（NMPA）已受理zetomipzomib（澤托佐米）在中國的新藥臨床試驗（IND）申請。Zetomipzomib是一款新一類首創、選擇性免疫蛋白酶體抑製劑，用於治療包括狼瘡性腎炎、係統性紅斑狼瘡在內的一係列自身免疫性疾病。

投融藥事

1、12月4日，羅氏宣布達成最終合並協議，收購美國私營公司Carmot Therapeutics, Inc.。此次收購使羅氏獲得了差異化的胰島素產品組合，包括：CT-388、CT-996及CT-868。根據協議條款，羅氏將在交易完成時向Carmot股東支付現金收購價27億美元。此外，Carmot股權持有人有權根據某些裏程碑的實現獲得高達4億美元付款。交易完成後，羅氏將獲得Carmot目前的研發組合，包括所有臨床和臨床前資產，Carmot及其員工將加入羅氏集團，成為羅氏製藥部門的一部分。羅氏還將獨家使用Carmot在代謝領域的創新Chemotype Evolution發現平台，以進一步加強羅氏在心血管和代謝疾病領域的研發工作和產品組合。目前預計交易將於2024年第一季度完成。

科技藥研

1、近日，中國醫科大學吳琪俊及哈爾濱醫科大學寧尚偉科研團隊對80個CCC、79個EC、80個SC和30個對照樣品進行全麵的蛋白質組學分析。研究分析揭示了重要通路中失調蛋白和磷酸化位點的預後或診斷價值。此外，蛋白質共表達網絡不僅提供了每種組織學亞型的生物學特征的全麵視圖，而且還指示了潛在的預後生物標誌物和進展標誌。值得注意的是，EOC具有很強的腫瘤間異質性，在CCC、EC和SC中具有顯著不同的臨床特征、蛋白質組學模式和信號通路障礙。最後，研究推斷MPP7蛋白是SC的潛在治療靶點，其生物學功能在SC細胞中得到證實。本項研究發表在Nature Communications上^[1]。

[1] Gong, TT., Guo, S., Liu, FH. et al. Proteomic characterization of epithelial ovarian cancer delineates molecular signatures and therapeutic targets in distinct histological subtypes. Nat Commun 14, 7802 (2023).