Wave Life Sciences宣布遞交在研療法WVE-006的首個臨床試驗申請

醫線藥聞

1、9月6日，基因技術公司Beam Therapeutics宣布，首例患者近期接受了公司在研堿基編輯CAR-T療法BEAM-201的治療。BEAM-201是一種經過四重堿基編輯的同種異體CAR-T細胞療法，正在進行一項1/2期臨床研究，用於治療複發/難治性T細胞急性淋巴細胞白血病/T細胞淋巴母細胞淋巴瘤（T-ALL/T-LL）。

2、9月6日，遺傳藥物研發商Wave Life Sciences宣布遞交其在研療法WVE-006的首個臨床試驗申請（CTA），用以治療α-1抗胰蛋白酶缺乏症。WVE-006是一種潛在“first-in-class"的GalNAc共軛RNA編輯寡核苷酸，設計用於糾正SERPINA1 Z等位基因編碼mRNA中的單個堿基突變，從而使具備功能的野生型α-1抗胰蛋白酶得以恢複和循環。

3、9月5日，邁威生物宣布，其自主研發的靶向Trop-2ADC創新藥和靶向B7-H3ADC創新藥已於近期完成首例患者給藥。針對9MW2921的I/II期臨床研究，其主要目的為評估9MW2921在晚期實體瘤患者中的安全性和耐受性，探索最大耐受劑量（MTD），確定II期推薦劑量（RP2D），並初步評價在選定瘤種中的抗腫瘤療效。

4、9月6日，紐福斯生物科技有限公司宣布其候選藥物NFS-05，用於治療顯性遺傳性視神經萎縮，完成澳大利亞治療用品管理局（TGA）臨床試驗備案，被批準開展臨床試驗。目前臨床上尚無針對ADOA的有效治療手段。紐福斯自主研發的NFS-05眼用注射液采用基因治療策略，將攜帶OPA1基因的AAV載體注射到玻璃體腔內，病毒感染RGC細胞並表達OPA1蛋白，從而修複線粒體功能。

投融藥事

1、近日，因諾緯克完成1800萬美元Pre-A輪融資。本次融資包括驪宸資本、元璟資本、楹聯健康基金、TG Sino-Dragon Fund以及其他行業知名機構參與。本次融資將用於具備自主知識產權的mRNA技術平台開發、生產能力的建設，以將管線項目推進至臨床階段。因諾緯克是一家創新mRNA疫苗研發型企業，致力於通過研究、開發、生產技術創新、質量可靠的mRNA疫苗及療法來解決未滿足的臨床需求。

科技藥研

1、近日，武漢大學孫誌軍教授/鄧鶴翔教授和香港科技大學唐本忠教授/林榮業教授合作，通過在COF骨架中引入兩種平麵和扭曲構象的AIE分子，成功獲得了一種能同時誘導焦亡和鐵死亡的雙功能誘導劑：COF-919。分子機製研究表明：COF-919介導的光療可以促進GSDME依賴的焦亡和GPX4依賴的鐵死亡。這項工作不僅拓展了AIE COFs的生物醫學應用，而且提供了一種新的焦亡和鐵死亡雙功能誘導劑設計思路，為增強癌症免疫治療療效提供了新的策略及研究基礎。該研究成果以論文形式在線發表在Nature Communications上^[1]。

[1] Zhang, L., Song, A., Yang, Q.-C., Li, S.-J., Wang, S., Wan, S.-C., Sun, J., Kwok, R. T., Lam, J. W., Deng, H., Tang, B. Z., & Sun, Z.-J. (2023). Integration of aiegens into covalent organic frameworks for pyroptosis and Ferroptosis Primed Cancer immunotherapy. Nature Communications, 14(1). https://doi.org/10.1038/s41467-023-41121-z