FDA批準亞盛醫藥Bcl-2選擇性抑製劑開展III期臨床丨“美”天新藥事

醫線藥聞

1、8月7日，亞盛醫藥宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已同意公司核心品種 Bcl-2 選擇性抑製劑 Lisaftoclax（APG-2575）開展一項全球關鍵注冊性 III 期臨床研究，用於治療既往接受治療的慢性淋巴細胞白血病（CLL）/ 小淋巴細胞淋巴瘤 ( SLL ) 患者。

2、Orchard Therapeutics宣布，已完成向美國FDA提交基因療法OTL-200的生物製品許可申請（BLA），用於治療早發性變色性腦白質營養不良（MLD）兒童，並向FDA申請優先審評資格。此前，該產品已獲得FDA授予的罕見兒科疾病（RPD）認定和再生醫學先進療法認定（RMAT）。Libmeldy使用慢病毒載體將編碼芳基硫酸酯酶-A（arylsulfatase A）的ARSA轉基因導入到患者自體CD34陽性造血幹細胞和祖細胞中，用於治療由於ARSA基因突變導致的罕見遺傳病MLD。

3、中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，兩款CGT產品獲得臨床試驗默示許可，分別是：楊森（Janssen）基因療法JNJ-81201887（AAVCAGsCD59），擬開發用於治療繼發於年齡相關性黃斑變性的地圖樣萎縮成人患者；睿健醫藥人源多巴胺能前體細胞注射液，擬開發用於治療帕金森病。

4、近日，魯南製藥集團山東新時代藥業有限公司的潔清西吡氯銨含片（規格：2mg）經國家藥品監督管理局批準，首家通過仿製藥質量和療效一致性評價！西吡氯銨屬於一種陽離子季銨化合物，臨床上通常用於急性、亞急性咽炎，牙齦炎。

投融藥事

2、8月7號，北京錦籃基因科技有限公司宣布，繼不久前pre-B輪億元融資後，再次獲得數千萬元加輪融資。加輪由國科嘉和獨家投資完成。

科技藥研

[1] Laura Breda et al. In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery. Science, 2023, doi:10.1126/science.ade6967.