【聚焦】罕見病藥開發的豐厚回報

製藥工業界對罕見病藥的興趣與日俱增，至今沒有顯示出一絲消退的跡象。evaluatePharma一項新的報告發現：近年來，在這些適應症方麵研發投入的增加已經轉化為藥品銷售的整體性增長。在這個領域發力的企業不乏製藥巨頭，如羅氏、勃林格殷格翰、強生（Actelion）、百健、賽諾菲等。
evaluatePharma報告使用的罕見病藥的定義，包括首次獲準用於一種罕見病的藥物，或獲準用於多種適應症，而在罕見病治療用途中的銷售額占據25％以上的藥物。
癌症治療幾乎總能符合罕見病藥標準；而腫瘤學在傳統意義上與罕見病具有不同的商業特征，盡管由於許多相同的原因而對製藥業界有吸引力。簡單來說，這裏敘述的罕見病藥是指：僅限於針對腫瘤學以外的，危及生命的罕見病長期治療的藥物。
由於罕見病藥的市場獨占期和定價優勢，這類藥物比非罕見病藥更有利可圖。2016年罕見病藥的總銷售額為1140億美元，占全球非仿製藥市場的16.4％。據預測，2022年，這一數字將上升到2090億美元，這些產品將占整個市場的21.4％，比過去十年翻了一番。未來六年，其平均年增長率為11.1％，是非罕見病藥的兩倍。
而2022年排名前25位的非腫瘤治療的罕見病藥，它們的銷售額為374億美元，約占全球藥品銷售額的3.8％。未來6年，其複合增長率為18％，幾乎是市場平均水平的3倍（見下表）。

此外，Alexion公司的Soliris雖然在銷售額排名中位列第27。但是，evaluatePharma預計其用於全身型重症肌無力（GMG）適應症獲準之後，2022年的銷售額將上升至51億美元，排名中躍升至第9位。

競爭瞬息變化

與去年進行的一項類似的分析（製藥行業罕見病領域繼續取得累累碩果，Industry work on rare diseases continues to bear fruit，2016年3月3日）相比較，Top罕見病藥地位變動十分明顯。
例如，羅氏治療特發性肺間質纖維化（PF）的Esbriet（pirfenidone，吡非尼酮）和諾和諾德公司的血友病藥NovoSeven（重組凝血因子VIIa），根據去年的數據它們在2020年都有著顯著地位，而本報告中至2022年似乎將消失，顯然是由於它們的適應症治療領域出現競爭產品的結果。
而百健公司用於兒童和成人脊髓性肌肉萎縮（SMA）的Spinraza（nusinersen）預計將在2020年前加入罕見病藥Top10；Sarepta用於治療杜氏（Duchenne）肌營養不良的Exondys 51 （eteplirsen）將進入Top30。