取消藥物臨床有效性試驗，FDA要開倒車？

最近，川普召集美國製藥業巨頭們開了個會，表示要簡化FDA的監管，他說：“藥物的有效性可以交給市場和患者來驗證，而不是在臨床實驗上浪費大把時間。”

美國早在1906年就成立了食品藥品監督管理局（FDA），用於對本國上市的食品和藥品的質量監管。上世紀60年代著名的“反應停”事件（用於抑製孕吐的藥造成嚴重的新生兒缺陷），由於FDA嚴格的藥物監管程序，阻止了沙利度胺的危險蔓及美國，堪稱標杆。當時，反應停隻做了300人的上市前臨床試驗就被批準上市，暴露出當時其他國家在藥品申報過程對藥物上市前研究重要性的嚴重忽視。

1962年，美國國會全票通過旨在進一步加強藥品監管的柯弗瓦-哈裏斯修正案，在世界範圍首先明確“藥品有效性必須在上市前得到確認”的原則。盡管臨床試驗進展十分緩慢，九成以上進入臨床實驗的藥物無法通過測試，也使得藥物研發的周期和成本居高不下，但也有效保障了美國境內的藥品安全性。

然而，FDA的標杆形象正被新政府忽視，甚至有了“開倒車”的趨勢。

特朗普出任新一屆總統後，加快了其承諾的對FDA的改革進程，當然也包括了加快新藥審批速度的改革。根據紐約時報報道，特朗普的支持者奧尼爾（Jim O‘Neill），前美國衛生部官員，也是這次熱門的FDA負責人提名人選之一，認為製藥企業在售出藥品之前，並不需要證明他們的藥品在臨床藥物試驗中有效，他甚至表示，要廢除藥物臨床有效性試驗。

奧尼爾曾經在2014年就主張過他所謂的藥品“漸進”審批理論——藥品被證明是安全的，但可能不是有效的可以允許進入市場，用市場和患者來驗證藥品的療效。他認為，這樣的改革能夠更大程度的簡化現有藥品監管流程，降低開發成本。

這次和製藥巨頭的會麵上，特朗普就告訴製藥巨頭主管，今後美國政府將優化藥品審批程序，簡化審批流程。他說，當你發現了一個有效的藥物，就應該馬上投入到市場中使用，而不是在等待審批的漫長時光中虛晃多年。

而在這之前，特朗普就宣布，要精簡掉75%-80%的FDA現有法規。他表示，關於FDA的規則、指導意見、法規等，有可能不是現在的9000頁，而應當是100頁。

前FDA官員BobPollock對特朗普這種做法十分不滿。他在博客中指出，在新一屆總統任期內，凍結雇員人數和限製新規章製度的做法並不少見，但新總統削減75%的規章製度，對FDA而言是一個十分不爽的打擊。

有專家預測，FDA在今年預計將會收到1600個新藥申請，而仿製藥市場的申請則更是多達4000個。保持穩定、充足的資源，減少積壓，確保患者及時獲得藥物，才是FDA加快藥品審批速度的關鍵。而如今，放鬆審批管製對藥品市場的穩定性和安全性是極大的冒險，可能會有更多的無效甚至有巨大風險的藥物進入到美國藥品市場中來，將會把患者推入巨大的危險之中。 

Alnylam Pharmaceuticals 的CEI John M. Maraganore說，消費者可以通過品嚐可口可樂和百事可樂來決定他們喜歡的類型，但是我們賣的不是可樂，我們生產的是救命藥。

小編認為：
1、用市場來優勝劣汰，特朗普這招用在藥品上，著實是不太著調兒，不怕發生第二次“反應停事件”嗎。
2、科學不斷進步，更多新疾病被發現和確認，新藥的研發也越來越難，研發費用的增加理所應當，用減少審批流程控製開發成本，本身就很不專業。
3、FDA作為監管機構，就應當樹立業內標杆，保障藥品安全可行。簡化審批流程的初衷是好的，但是過於激進的一刀切，隻會適得其反。