2016年12月歐美日新批準藥物

12月份歐美日新藥批準上市數量（包括新藥、新適應症和新複方新劑型等）比11月份較多，美國9個、歐洲5個、日本25個。值得關注的是FDA批準了第二個PARP抑製劑和輝瑞收購Anacor製藥的crisaborole，均是提前獲批。歐洲批準了首個Bcl-2抑製劑和奧貝膽酸上市。日本批準史上最好的乙肝新藥Vemlidy。

FDA新批準藥物

Rucaparib（PARP抑製劑）作為三線以後藥物用於BRCA變異晚期卵巢癌，是FDA批準的該靶點第二個新藥，比原定批準日期提前了2個月，Rucaparib在兩個二期臨床共106位病人中顯示54%的應答率(ORR)，mDOR為9.2個月。Rucaparib獲得FDA的孤兒藥、加速審批、優先審批、突破性藥物地位。

EMA新批準藥物

Ocaliva（奧貝膽酸片劑，5mg、10mg）是鵝去氧膽酸的結構修飾物6-乙基鵝去氧膽酸，它是Intercept製藥開發的一種法尼酯X受體激動劑，可通過活化法尼醇X受體，間接抑製膽酸生物合成的限速酶細胞色素7A1（CYP7A1）的基因表達，進而抑製膽酸合成，可用於治療原發性膽汁性膽管炎（PBC）和非酒精性脂肪性肝病（NASH）。2016年5月27日FDA正式批準奧貝膽酸治療原發性膽汁性膽管炎孤兒藥適應症，可以與熊去氧膽酸聯合治療成人PBC或對熊去氧膽酸不能耐受的單一治療。該藥是近20年來批準的首個治療PBC藥物。據說諾華和Gilead對於收購Intercept比較感興趣。

日本新批準藥物

Gilead製藥的Vemlidy（替諾福韋艾拉酚胺，25mg）是一種創新型、靶向性、Tenofovir（替諾福韋）前藥，與之前300mg的Viread（TDF)相比，隻需要少於十分之一的劑量便可獲得相似的抗病毒效用。臨床數據顯示，新批準的Vemlidy具有更大的血漿穩定性，同時能夠更有效地將替諾福韋遞送給肝細胞，由於用藥劑量可以更低，從而可以降低血液中替諾福韋的濃度，與Viread相比，Vemlidy能夠更有效改善患者腎髒和骨骼的安全性參數。Vemlidy是在近十年內被批準用於治療這種疾病（慢乙肝）的第一個藥物。