兒童藥審批提速28種已納入優先審評

兒童生病要用兒童藥的科學用藥觀念，正在被更多家長認知，但不少家長卻發現，常用藥往往沒有兒童劑型，兒童疑難重症更是無藥可用。10月18日，媒體從國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心獲悉，截至目前，已有28個兒童用藥的任務納入優先審評計劃，其中以治療兒童糖尿病的內分泌係統藥物居多，並涉及治療兒童白血病、血管瘤、新生兒呼吸暫停等危重疾病。
 

兒童藥品種少、規格少、劑型少， 患兒無藥可用

國家食品藥品監督管理總局南方醫藥經濟研究所發布的《2016年兒童用藥安全調查報告白皮書》顯示，在我國現有的約3500多個藥物製劑品種中，兒童藥物劑型占比不足2%。其中，2015年共有2690件藥品通過審批，而兒童藥僅19件，占0.7%。
“目前，我國兒童藥專用的規格劑型比較少，導致很多疾病患兒無藥可用，或者成人藥兒童用，增加了兒童用藥安全的風險。”北京兒童醫院藥劑科主任王曉玲表示，2016年北京兒童醫院曾在北京、上海、廣州、武漢四地進行一項關於兒童用藥安全的問卷調查。調查發現，有8%的家長曾給兒童使用成人藥。究其原因，受訪家長表示知道兒童不宜使用成人藥，但是藥品缺乏兒童的劑型，無藥可用，不得不用成人藥。
“兒童各身體器官發育尚未成熟，肝髒和腎髒對藥物的消化和排泄能力較弱，擅自讓兒童聯合用藥，會加重其肝髒和腎髒功能負擔，甚至導致肝腎中毒。”王曉玲指出，和成人相比，兒童不合理用藥、用藥錯誤造成的藥物性損害更嚴重，兒童用藥選擇應該特別慎重。
 

兒童用藥研發成本高、利潤低 ，企業積極性不高

業內人士指出，兒童用藥缺乏的原因之一在於我國兒童藥生產的廠家較少。據全國工商聯藥業商會的調查顯示，全國6000多家藥廠中，專門生產兒童用藥的僅10 餘家，有兒童藥品生產部門的企業也僅 30 多家。
“由於兒童用藥的市場占有份額有限，兒童用藥的各項技術要求更高、指標要求更嚴，在研發環節投入的人力、物力及時間成本較高，研發成本比普通新藥更高，還要針對不同年齡段兒童進行不同劑型、規格及口味等相應的藥學研究，耗費大且程序複雜。因此，研發投資風險大，利潤空間小，大多數藥品生產企業不願研究開發兒童藥品，受製於這些因素，兒童用藥研發積極性不高。”藥審中心有關負責人指出，兒童用藥研發成本高、利潤低，很多藥企望而卻步。
實際上，“目前我國兒童用藥研發最大的困難是缺乏臨床試驗基礎。”該負責人進一步指出，由於兒童用藥臨床試驗機構少和缺乏受試者的保障機製，且我國兒童多為獨生子女，絕大多數父母不願意將孩子作為臨床受試者，另外兒童用藥風險過大，導致臨床試驗機構及參與臨床試驗的醫生亦不積極，這造成了我國兒童用藥臨床試驗的難題。
“政府部門、醫務部門、製藥企業等等，應該各司其職，有所作為。”王曉玲認為，兒童用藥問題的解決需要多方合作，共同努力。
 

兒童藥審批提速 ，兒童用藥研發指導原則有望出台

今年6月25日，國新辦就《關於改革完善短缺藥品供應保障機製的實施意見》舉行發布會。國家衛生和計劃生育委員會副主任曾益新表示，兒童用藥問題已引起各方高度重視，“十三五”期間科技部、財政部、食藥監總局、衛計委等將共同加快專門適合中國兒童用藥的研發和審批程序。
媒體從藥審中心獲悉，截至目前，共有28個兒童用藥的任務納入優先審評計劃。已納入優先審評的兒童用藥共涉及12個適應症，其中治療兒童糖尿病的內分泌係統藥物居多，其他還涉及治療兒童白血病、血管瘤、新生兒呼吸暫停等危重疾病。
此外，一些具有臨床價值、患者急需的兒科用藥已完成上市前的技術審評，如：批準用於治療罕見病C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊，為全球唯一治療該病的藥物;批準用於治療全身型幼年特發性關節炎(sJIA)的托珠單抗注射液，為全球首個針對該適應症的有效治療藥物，同樣為通過優先審評的兒童藥。具有重要臨床價值的重組人血小板生成素注射液、度拉糖肽注射液、鹽酸利多卡因粉末無針經皮注射給藥係統等，均通過優先審評獲批在兒科患者中開展新藥臨床試驗。
從已完成審評的16個優先審評品種審評時間看，最短13個工作日，平均64個工作日完成審評，審評速度明顯提升。
“今後將加快兒童用藥研發指導原則的製定，建立係統完善的指導原則體係，為企業開展藥物研發提供指導。對兒童用藥審評標準體係進行研究，對於兒童用藥在藥學方麵，尤其是劑型選擇、規格、包裝材料、輔料等，充分考慮兒童的安全性與適應性的特殊要求。”藥審中心有關負責人表示。