FDA批準Shire旗下CUVITRU用於治療原發性免疫缺陷

美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Shire的CUVITRU[皮下免疫球蛋白（人），20%溶液]用於治療成人和兩歲及以上的兒童患者。

CUVITRU是治療原發性免疫缺陷（PI）的藥物。原發性免疫缺陷（PI）包括300多種病症，患者的免疫係統部分缺失或無法正常工作。據估計，全世界可能有多達600萬兒童和成人是原發性免疫缺陷患者。

正常情況下，免疫係統可以保護機體免受病原微生物如細菌，病毒和真菌的感染從而減少感染性疾病的發生。但免疫係統的任何部分缺失或不正常作用時，個體易患感染，並且可能需要更長的時間進行恢複。當免疫係統的缺陷是可遺傳的或是由遺傳因子所決定，就被稱為原發性免疫缺陷。

CUVITRU是唯一的IG類藥物20%皮下注射劑，不需要脯氨酸，每個位點最多可注入600ml（12克），每小時最多60ml，相比其他傳統的IG皮下注射類藥物，CUVITRU減少了輸注位點和短輸注時間。如果不看輸液速度或位點的量，在北美臨床研究中，CUVITRU通常具有較低的局部和全身不良反應發生率（分別為0.022和0.042）。

審核批準基於測試CUVITRU對北美患者效果的2期和3期臨床研究。Shire希望在未來幾周內在美國推出CUVITRU。在2016年6月該藥物通過歐洲17個國家的批準，該公司預計將於2016年年底到2017年啟動更多的CUVITRU全球監管申請。

「在臨床研究中，即使使用更大輸注體積和更快速輸注速率，原發性免疫缺陷患者對CUVITRU的耐受性相比過去並沒有下降，」醫學城兒童醫院兒科過敏和免疫學醫學主任Wasserman表示，「高濃度的CUVITRU仍然可用，皮下IG也為原發性免疫缺陷患者提供了劑量靈活性，使他們能夠定製自己藥物用量以滿足最適合自己的個性化需求。」

免疫缺陷基金會創始人及主席Boyle稱，「作為一個致力於服務全球原發性免疫缺陷患者的組織，免疫缺陷基金會很高興地看到，這個產品能夠滿足患者主要的臨床需求以及個性化選擇，特別是在劑量管理方麵。」