歐洲版“突破性藥物”通道正式實施！

FDA在2012年7月引入了第4條特殊審批通道——突破性藥物（Breakthrough Therapy），極大促進了針對嚴重或致死疾病藥物的開發。

FDA是全球藥品監管機構學習的榜樣，這不，歐洲版的“突破性藥物“通道也於2016年3月7日誕生了，不過名字可不能低級照搬FDA，而是叫優先藥物（Priority Medicines）。

優先藥物（Priority Medicines，PRIME）是指對於一些醫療需求未得到滿足的疾病，能夠提供比現有藥物更明顯的治療優勢，或者能夠為無藥可用的患者提供潛在臨床獲益的藥物。突破性藥物則是針對嚴重或致死性疾病，在某一重要臨床終點上顯示出比現有藥物更有優勢的藥物。

一個藥物若想獲得PRIME資格，需要在早期臨床研究中就對需求未得到滿足的疾病顯示出潛在的臨床獲益。一個藥物一旦被授予PRIME資格，EMA將會采取以下措施：

委派一名來自人用藥品委員會（CHMP）的專員為研發企業提供持續的技術支持，與企業溝通提交上市申請前的一切技術問題。如果藥物同時被認定為先進治療藥物，EMA則會委派來自先進治療藥物委員會（Committee on Advanced Therapies，CAT）的成員。

組織CHMP/CAT專員、EMA多學科專家小組及相關方召開啟動會議，為藥物的總體研發方案和注冊策略提供指導。

可以為企業安排與EMA溝通的專屬時點。

在關鍵的研發裏程碑為企業提供科學建議，與更多的利益相關方（如健康技術評估組織）接洽以幫助患者更早獲得新藥。

在提交上市申請時與企業確認獲得加速審評的可能性。

與突破性藥物資格（BTD）一樣，一個藥物要想獲得PRIME資格，首先需要在早期臨床階段就顯示出比現有藥物更明顯的治療優勢或臨床獲益，然後由申請人自己向EMA申請授予該資格。獲得PRIME資格的藥物可以從EMA獲得更早更密切的研發指導，以避免在研發中走彎路，縮短上市時間。

PRIME與BTD的一點差異在於，按照FDA的規則，優先審評的主要條件是相比現有治療方案（不管嚴重疾病還是普通疾病）具有優勢，而BTD的認定也是要求比現有治療方案具有優勢，所以一般認為獲得BTD的藥物，就相當於進入了研發環節的快速通道，並可獲得審批環節的優先審評資格。對於獲得PRIME資格的藥物，則是在申請人提交上市申請時，由EMA跟其確認是否能獲得加速審評。

整體而言，Priority Medicines是EMA基於現有的科學建議（Scientific Advice）和加速審評（Accelerated Assessment）等監管框架推行的新機製，整體上非常類似FDA在2012年開始實施的“突破性藥物”通道。

PRIME製度的實施可以讓研發企業與EMA有更早期的密切接觸，旨在幫助企業優化臨床試驗設計，獲得高質量的研究數據。早期對話（Early dialogue）和科學建議還能確保參加臨床試驗的患者能夠提供足以支持申請人提交上市申請的臨床數據，實現有限資源的充分利用。

PRIME通道對所有申請人開放，是否具有早期的臨床獲益證據是唯一的評判依據。來自中小企業（SMEs）和學術機構的申請人甚至可以憑借具有說服力的實驗室數據和早期臨床的耐受性數據向EMA提出申請，並可同時向EMA申請免費的科學建議。

PRIME通道的最終目的是幫助患者盡可能早地獲得能夠顯著改善其生活質量的新藥。CHMP主席Tomas Salmonson表示：“我們期望突破性治療藥物能夠盡快惠及患者。通過加強科學委員會的合作以及分享藥品研發中的經驗，我們不僅要提高新藥的可及性，還要確保現有資源得到充分利用”。