FDA啟動PDUFA修訂程序

日前，美國食品藥品監督管理局（FDA）在一個公共會議上啟動了《處方藥生產企業付費法案》（PDUFA）的重新批準程序，為其秋季將開始的與產業界的月度討論，以及FDA聽取患者、消費者、健康專業代表意見的例會做好準備。
PDUFA中規定有定期廢止（sunset）條款，每5年由國會重新批準，根據執行情況、監管環境和製藥產業的發展變化情況做出修訂。現行方案PDUFA Ⅴ將於2017年9月到期，這意味著PDUFA Ⅵ需要在明年中期修訂完成。同樣，FDA也舉行了《仿製藥申報者付費法案》（GDUFA）和《醫療器械使用費和現代化法案》（MDUFMA）的修訂啟動會，其均遵循類似的修訂時間表。

留住審評人才
由於使用者付費的再批準過程恰逢美國總統選舉期，因此這次的時間非常緊。新一屆美國政府與新一屆國會將於2017年1月開始運作，這些使用者付費協定必須做好在提交國會前同時接受現任和下任政府官員審查的準備。
在FDA代理局長史蒂芬·奧斯特羅夫（Stephen Ostroff）和副局長羅伯特·卡利夫（Robert Califf）看來，PDUFA項目對FDA的重要性無須贅言。對於此次的公共會議，FDA藥品審評與研究中心（CDER）主任珍妮特·伍德科克（Janet Woodcock）總結道，重點強調了患者投入對藥品開發與審評的重要性，擴大FDA的“崗哨”項目（Sentinel）以加強產品上市後的安全監督，並進一步加強監管科學的建設。業內普遍認為，FDA吸引頂尖科學家的能力是取得更穩定和更高效的藥品開發與審批程序的關鍵。對此，伍德科克回應稱，CDER將繼續致力於關鍵職員的招聘與保留。
CDER戰略項目辦公室主任特麗莎·穆林（Theresa Mullin），承擔著確保PDUFA談判保持在正軌上的職責。她指出，PDUFAⅤ重點放在加強重要新藥的審批程序上，通過加強與發起人的溝通提高了第一周期審批通過的數量。她表示，高級別優先的事項將保留下去，以加強藥品審評過程的管控及可預測性，並保持一個合理而高效的費用結構，利用資金來為FDA雇用和留住頂尖人才。

注重審批證據發掘
此外，患者團體與專業組織提出的一係列倡議值得PDUFA支持：更多生物標誌物與患者報告產出（PROs）的驗證、兒科與新生兒藥物的開發、注冊資料的擴大使用、數據透明度措施以及CDER各審評部門在快速審評通道接受度上更高的一致性。一些評論者主張，應進一步評估60天等待期是否合理，這是PDUFA Ⅴ中的一項規定，旨在確保新藥申請在開始審評前是完整的，以及其是否有加速或減慢申請審評的資格。
其中，擴大真實世界證據的使用以加速藥品開發，是此次PDUFA修訂一個最重要的討論主題。布魯金斯學會（Brookings Institution）的格雷格·丹尼爾（Greg Daniel）對PDUFA Ⅵ應該如何從側重精簡申請審評，轉變為注重發掘臨床證據和其他數據以支持審批決定與記錄產品上市後安全性的策略，提出了建議。皮尤慈善信托基金會（Pew Charitable Trusts）的Allan Coukell，同樣強調了更好地獲取來自臨床試驗外的健康需求數據庫的觀測資料的價值。
生物技術工業組織（BIO）的凱·霍爾克姆（Kay Holcombe）則提出了進一步將患者觀點整合到藥品開發與監管決策中的目標，這一目標的實現要通過將依靠經驗的審評過程轉變為數據導向和係統性的審評過程，並且這一過程要建立在結構化的效益風險框架和清晰的FDA指南的基礎上。申請發起人同樣期望FDA在跨CDER審評部門的溝通與實踐上做出改進：一項BIO的調查發現，一半的組織成員報告與FDA的互動非常有益並富有成效，但另一半則表示“還有改進的空間”。
FDA官員強調，使用者付費方案隻涉及與藥品開發及審評相關的機構流程，並不涉及需要立法或監管行動的政策問題。不過，擴大真實世界證據的使用和其他數據來源的提案可能會陷入政策困局。
霍爾克姆提出了另一個明確的立法問題：產業界希望國會能夠明確使用者付費不會受製於今後的預算削減，以確保PDUFA的長期穩定性。在三年前的自動減支（自動生效的一係列聯邦支出削減措施）過程中，一部分產業界支付的費用不能被FDA所獲得，延緩了重要的監管科學的啟動與發展。霍爾克姆堅決表示：“我們不能讓這種情況再次發生。”