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科學家或可用CRISPR技術來治療血友病

2015-07-27
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血友病患者往往生活在壓力和焦慮之中，病人的關節會過早破損衰退，而且其一旦機體流血就很難止血，血友病患者機體缺少一種製造凝血因子的能力，因此任何切傷和挫傷，如果得不到緊急治療就會使得患者有生命危險。

在5000個新生男孩兒中就會有1人患血友病A(hemophilia A)，而幾乎一半的患者都被認為是因為機體的染色體倒置而引發的疾病；機體細胞一旦發生染色體倒置就會使得染色體上的堿基對順序被顛倒，從而就會導致基因不能夠正常表達，而且患者機體會缺失凝血因子VIII基因（F8），這種因子在正常個體中會幫助機體促進凝血。

最近，一項發表於國際雜誌Cell Stem Cell上的研究論文中，來自延世大學等處的研究人員通過研究，對血友病A派生的誘導多能幹細胞（iPSCs）及血友病小鼠進行研究，發現了一種新方法可以糾正引發血友病的染色體倒置，同時還可以逆轉患者機體中凝血因子的缺失。

這項研究中研究者首次利用誘導多能幹細胞來進行研究，誘導多能幹細胞擁有轉化為機體任何類型細胞的能力，研究者對染色體倒置引發的血友病患者機體的尿液細胞進行收集，並以此製造誘導多能幹細胞，隨後他們利用CRISPR-Cas9 核酸酶對幹細胞進行操作。

CRISPR-Cas9可以修正凝血因子VIII基因的功能使其發揮正常功能，而修正後的iPSCs就可以被誘導分化成為成熟的可以表達凝血因子VIII的內皮細胞，這些新產生的內皮細胞就可以逆轉凝血因子VIII的缺失。為了證實整個操作過程是有效的，研究者將修正後的內皮細胞移植入凝血因子VIII缺失的小鼠機體中，結果發現移植後小鼠就開始產生凝血因子VIII，這就可以有效抑製血友病的發病和表現。

研究者Jin-Soo Kim說道，我們利用CRISPR RGENs技術（RNA引導的工程化核酸酶）就可以修複兩種複發的大型的染色體倒置，而這兩種染色體倒置可以引發幾乎一半的嚴重血友病病例，這項研究報告首次闡明，利用 RGENs技術可以修複染色體倒置或其它大型的染色體重排問題。

研究者還表示，當然同樣重要的是逆轉染色體的倒置目前並沒有證據顯示會存在脫靶突變，整個過程都非常精確，因此研究者表示，這項研究或為後期開發精細化的診斷技術甚至治療手段來治療血友病提供了新的研究思路和幫助。
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