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根據核酸藥物的種類,核酸藥物作用於人體細胞的作用機製目前大體上主要分為以下3種:
第一種:反義寡核苷酸(ASO),作用於靶mRNA,在RNAse H(核糖核酸酶 H)的作用下,可以抑製靶mRNA翻譯成蛋白質。
第二種:siRNA(小幹擾RNA),作用於靶mRNA通過RISC(RNA誘導沉默複合體)介導途徑切割靶mRNA抑製靶mRNA翻譯成蛋白質。
第三種:mRNA疫苗,作為一種核酸疫苗將編碼疾病特異性抗原的mRNA片段注入人體細胞內,利用宿主細胞的蛋白質合成機製產生抗原再由此激發特異性免疫反應。