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近年來,Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian獲得了FDA或EMA的批準。此外,全球已有數十種AAV基因療法處於臨床開發階段,國內基因治療企業也不斷傳出獲批開展臨床研究的好消息。
基因治療作為一種新興的治療手段,它的發展曆程怎樣?
早期研發過程中有什麽關鍵點?
靶點如何選擇?
AAV載體如何優化?
CMC和成本控製的挑戰是什麽?
臨床開發如何有效推進?
轉化醫學的過程中是否有合適的生物標誌物?
商業化有什麽考量?
11月8日至12月17日,6次線上公開課(前六周每周二晚20:00-21:30)+1次線下轉化醫學閉門研討會(最後一周周六),愷思俱樂部攜手醫藥筆記、和元生物、hjc黄金城生物醫藥、星北▪自貿壹號,共同邀請數十位產業資深專家,係統性的向大家分享基因治療的前沿進展,以期讓更多的人認識及了解基因治療,激發學習興趣,促進行業發展,誠邀大家參加!
曾憲成 博士 hjc黄金城臨床前毒理研究部副總裁
高級工程師,2010年在上海醫藥工業研究院獲得醫學博士學位,2010-2013年在國家上海新藥安全評價研究中心工作,在此期間被派往國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心進行新藥審評理論和技術培訓和實踐;2013年加入hjc黄金城普亞醫藥科技(上海)有限公司,現任毒理研究部副總裁,從事生物技術藥物、疫苗及化學藥品一般毒性試驗研究並承擔毒理研究部團隊管理工作。作為項目負責人完成了20個1類化藥、8個抗體偶聯藥物、10個單克隆抗體、2個激素藥物、2個預防用疫苗及1個複方藥物申報中國和/或美國整套的一般毒性和藥代動力學研究。作為課題負責人承擔了上海市科委資助的實驗動物專項研究2項,作為子課題負責人參與了“十一五”國家新藥創製重大專項研究。
1. 基因治療產品非臨床藥效評價;
2. 基因治療產品藥物代謝評價;
3. 基因治療產品安全性評價;
4. 問答環節(30分鍾)。
11月29日 20:00-21:30
對基因治療產品非臨床研究策略的思考
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歡迎大家積極提問,每期將有3名提問用戶獲得《細胞和基因治療產品的非臨床評價研究》專著,並參與直播互動。