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ADC、PROTAC、CAR-T、mRNA……一次次顛覆性的創新技術讓人類看到了攻克更多疾病的希望,也讓科學家的創新力量成為推動生物醫藥行業的最強引擎。但每一個科技成果就如同種子,需要在適宜的環境中才能發芽,得到轉化落地。
據義鏈雲團隊研究《2021中國高校科技創新指數評價報告》和《2020美國大學專利產出排行榜》數據顯示,中國高校的科研成果轉化率約為3.5%,而美國高校的科研成果轉化率則達到了25%左右。大量的文章、成果、專利藏在深閨人未識,科技成果轉化仍是阻礙行業發展的一大掣肘。
大環境、經驗和攻關新藥研發的理想指引越來越多的科學家踏上了科研成果轉化之路。薑標院士就是其中之一。薑標院士現為中國科學院上海有機化學研究所研究員,國際歐亞科學院院士,博士生導師,兼任中國科學院上海高等研究院研究員,上海科技大學免疫化學研究所教授,中國科學院曼穀創新合作中心主任,是桃李滿天下的高校教授;完成國家和省部級科研項目50餘項,發表學術論文300餘篇,申請專利200餘項,是研究成果頗豐的科學家;和在蛋白降解領域深耕多年的楊小寶博士共同創立了標新生物醫藥科技(上海)有限公司(以下簡稱“標新生物”),僅用兩年的時間帶領團隊創新研發的首個具有口服特性的蛋白降解管線GT919獲得CDE的臨床試驗默示許可,獲得FDA批準進入臨床試驗,第二款分子膠降解劑管線GT929新藥臨床研究申請獲CDE受理,是篤誌前行的創業者。
身兼多重身份的薑標院士傾注全部心力來促進中國科技成果轉化事業發展,曾獲得“談家楨生命科學產業化獎”、“楊雄科技創業菁英獎”等至上榮譽,對科技成果轉化有著深層的預見力和洞見力。
為此,上海hjc黄金城生物醫藥股份有限公司(以下簡稱“hjc黄金城”)專訪薑標院士,看他如何攻破科技成果轉化難題,如何提高新藥研發效率,如何在科學家和企業家等身份中轉換,也希望能為正在從事科研成果轉化的醫藥同仁們探得些許啟示。
Q1 hjc黄金城:您作為高校裏的教授,創業做科技成果轉化具備哪些優勢,又遇到哪些挑戰?
薑標院士:科技創新是實現高質量發展的強大支撐,基礎研究是科學體係的源頭,黨的十八大以來,以習近平同誌為核心的黨中央把基礎研究擺在科技創新工作的重要位置。高校向來是科技創新成果最豐富的地方,隻有在象牙塔裏把基礎研究做深做實,才能真正挖掘出有著高度轉化價值的金礦。作為高校裏的教授,長時間的核心技術的積累使我們有了對科技前沿的深刻洞察,我們最了解如何將手中的科研成果進行轉化,也沒有人比我們更適合將自己的科研成果一步步推向商業化。
將自己的科研成果利用資本的力量進行轉化,首當其衝科學家麵臨的挑戰就是資本的認可、企業團隊的組建以及企業的運營能力和團隊的執行力。歐美發達國家生物醫藥研發公司的成功率僅為5%,這意味著創業本身就一直會伴隨著巨大的挑戰。
Q2 hjc黄金城:標新生物僅用了一年多的時間就將GT919推向了臨床。兩年多的時間,GT919新藥臨床研究申請獲FDA批準,GT929新藥臨床研究申請獲CDE受理。您可否分享一下高效研發的心得?
▲標新生物位於臨港新片區海立方科技園內
薑標院士:我所知道的標新生物的整個研發團隊周末時間都處在工作狀態,在實驗室、辦公區、會議室都能看到研發人員及核心團隊的身影,每位員工都以飽滿的熱情投入工作;公司目前也引進了高質量的顧問團隊,包括臨床前的毒理、製劑、注冊申報以及臨床研究等各個模塊的顧問團隊,在工作日晚上及周末安排分模塊進行交流;公司目前核心管理團隊的高效協作、有效交流以及外部CRO強有力的支持等,保障了靶點立項,PCC驗證,注冊申報的高效開展(標新生物與hjc黄金城蛋白降解藥物IND研發服務戰略合作簽約儀式)。以上三個主要方麵讓標新快速完成了GT919和GT929的申報工作。
Q3 hjc黄金城:除了GT919、GT929新藥,標新生物在研的管線還有哪些,進展如何?
薑標院士:據我所知,除了GT919和GT929兩個分子膠管線已經實現了中美雙報之外,還有兩個PROTAC管線也在進行申報工作。
▲標新生物臨港研發實驗室區
其中,GT838已經完成毒理批次生產,目前正在進行製劑研究;GT868正在進行放大工作,即將開展預毒理研究;兩個分子膠管線主攻惡性血液瘤,兩個PROTAC管線主攻難治實體瘤。
Q4 hjc黄金城:科研成果轉化可謂是九死一生,挑戰重重。依您這麽多年的科研成果轉化經曆,破解科技成果轉化難題的關鍵在哪?
薑標院士:破解科研成果轉化難題,這本身就是一個永恒的話題,“科研成果轉化可謂九死一生”本身就是生物醫藥5%成功率的體現。
首先,生物醫藥公司本身就要擁有技術優勢,脫離以文章為導向的科學研究,上科大免化所籌建的主導思想就是不以發表文章和申請經費為主要目標,是打造生物研究領域的“貝爾實驗室”。
其次,上科大技術轉移辦公室以及各級領導對科研轉化全力支持,形成了一個創新創業的大環境。
最後,科技成果轉化的關鍵點就是提高團隊的執行力和向心力,達到天時、地利、人和的一種狀態,這可能是破解科研成果轉化難的一種強有力的方式。
Q5 hjc黄金城:現在國家在鼓勵科學家去創業,但其實真正走出來的並不多,那您覺得您成功的主要原因有哪些呢?
薑標院士:現在國家鼓勵科學家去創業本身就是一個值得探索的話題,科學家創業要麵對技術問題、運營問題、企業融資問題等一係列問題。能不能真正邁出第一步,本身並不重要,最終是否長遠發展才是關鍵。
首先,蛋白降解藥物是生物醫藥小分子藥物研發的未來趨勢,因此我們課題組在創立之初就設立了蛋白降解的研究方向。
其次,課題組第一時間也引入了該領域的科學家楊小寶博士,快速高效地組建了團隊;進而,我們課題組圍繞臨床上有巨大未滿足需求的相關靶點展開科學研究,並取得了一係列的成績。
2019年,我們課題組籌辦了上科大的第一屆蛋白降解學術會議,吸引了科學界、工業界、投資界各領域的專家的參會,最終在石藥集團的推動下,課題組孵化了標新生物,目前僅僅是邁出了第一步,我們對真正創業成功的定義是藥品上市,造福病患。
Q6 hjc黄金城:您認為科研工作者需要有什麽樣的特質?您對年輕科研工作者有什麽寄語?
薑標院士:科研工作者要對於自己所從事的領域有巨大的熱情,要能夠全身心地投入到自己所從事的領域中,更要有極強的探索精神和批判精神。我希望年輕的科研工作者獲得更多國家經費的支持,堅持源頭創新,堅持以解決實際需求為導向,積極與其研究領域的企業開展交流與合作,進而實現科研成果轉化。
關於標新生物
標新生物(Gluetacs Therapeutics)是一家專注於研發口服蛋白降解小分子藥物的生物醫藥公司,為上海科技大學孵化的首家生物醫藥公司,成立於2020年2月,2021年3月正式運營,由多名在蛋白降解領域深耕多年的科學家領銜創立。公司擁有自主知識產權的分子膠降解劑(GLUE)和雙機製降解劑(GLUETAC)開發平台,具備獨具特色的差異化技術路線和發展戰略。公司現已自主建立人工智能虛擬篩選平台、體外藥效篩選平台、藥代動力學平台、蛋白質組學平台以及腫瘤動物藥效模型平台,實現了完備的全流程藥物研發體係建設。標新生物自從2021年3月正式運營以來,成功推動首個候選藥物進入臨床試驗,充分驗證和體現了GLUETACS™平台快速發現候選藥物和管線推進的能力。
關於hjc黄金城
hjc黄金城(股票代碼:688202.SH)成立於2004年,總部位於上海,致力於為全球製藥企業、研究機構及科研工作者提供全方位的臨床前新藥研究服務。hjc黄金城的一站式綜合服務以強有力的項目管理和更高效、高性價比的研發服務助力客戶加速新藥研發進程,服務涵蓋醫藥臨床前新藥研究的全過程,包括藥物發現、藥學研究及臨床前研究。至2022末,hjc黄金城已為全球超1840家客戶提供藥物研發服務,參與研發完成的新藥及仿製藥項目已有330件IND獲批臨床,與國內外優質客戶共同成長。hjc黄金城將繼續立足全球視野,聚力中國創新,為人類健康貢獻力量!