中國首款間充質幹細胞治療藥品獲批上市！| 1分鍾藥聞速覽

醫線藥聞

1. 1月2日，CDE官網顯示，中國首款幹細胞治療藥物——艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）已獲批上市。該藥物由鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（以下簡稱“鉑生卓越”）自主研發，是一種罕見病用藥，用於治療14歲以上因血液係統疾病進行造血幹細胞移植後出現的並發症。

2. 1月3日，信達生物發布公告，宣布其新一代ROS1抑製劑達伯樂®（己二酸他雷替尼膠囊）已獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）的批準，用於治療ROS1陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。

3. 1月2日，據CDE官網顯示，山東省齊魯細胞治療工程技術有限公司的首款臍帶間充質幹細胞注射液——YFQLXB-UC01注射液第三次獲得CDE臨床默示許可，適應症為慢加急性肝衰竭。此前，YFQLXB-UC01注射液兩次獲批臨床的適應症分別為失代償期肝硬化和中、重度急性呼吸窘迫綜合征。

4. 1月2日，阿斯利康和默沙東聯合宣布其 PARP 抑製劑利普卓®（英文商品名：Lynparza，通用名：奧拉帕利）在國內獲批新適應症，用於接受過新輔助或輔助化療的攜帶有害或疑似有害胚係 BRCA 突變（gBRCAm）、人表皮生長因子受體 2（HER2）陰性早期高風險乳腺癌成人患者的輔助治療。

投融藥事

1. 1月2日，普祺醫藥剛剛宣布完成了超3億元B輪係列融資。本輪投資機構包括北京市醫藥健康產業投資基金、亦莊國投、首發展集團、北科建集團、正奇能科集團等眾多機構旗下基金及個人投資者。根據新聞稿介紹，本輪融資款項將用於現有核心產品普美昔替尼（PG-011，pumecitinib）凝膠治療成人及青少年輕中度特應性皮炎的3期臨床研究及NDA申報、拓展PG-011在其他適應症的應用及後續其他創新管線的臨床推進。

科技藥研

1. 1月1日，哥倫比亞大學Dusan Bogunovic通訊在《Nature》發表論文“Monoallelic expression can govern penetrance of inborn errors of immunity”，探討了常染色體隨機單等位基因表達（aRMAE）在先天性免疫缺陷（IEI）疾病表型變異中的作用，利用克隆性原代T細胞係統和患者樣本，重點關注了表觀遺傳調控及其對疾病外顯率和表現度的影響。

[1]Stewart, O., Gruber, C., Randolph, H.E. et al. Monoallelic expression can govern penetrance of inborn errors of immunity. Nature (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-024-08346-4