有望一年隻需注射2次！PCSK9靶向新藥在中國獲批臨床 | 1分鍾藥聞速覽

醫線藥聞

1. 近日，悅康藥業公告宣布，其全資子公司杭州天龍藥業申報的YKYY015注射液在中國獲批臨床，擬開發治療以LDL-C升高為特征的原發性（家族性和非家族性）高膽固醇血症或混合型高脂血症的患者。YKYY015是杭州天龍自主開發的靶向PCSK9基因的小幹擾核糖核酸（siRNA）藥物，有望實現一年僅需注射2次。

2. 11月3日，潤都股份公告，公司近日收到國家藥品監督管理局核準簽發的硫酸羥氯喹《化學原料藥上市申請批準通知書》。該藥品適用於類風濕關節炎、青少年慢性關節炎、盤狀和係統性紅斑狼瘡及由陽光引發或加劇的皮膚疾病。

3. 近日，江寧高新區企業南京艾爾普再生醫學科技有限公司自主研發的“人iPSC來源心肌細胞注射液”（HiCM-188）獲得FDA的新藥臨床試驗（IND）許可。此前，這款為心力衰竭患者帶來希望的細胞創新藥已在中國獲準臨床試驗，並取得安全性及有效性結果。

4. 10月30日，東誠藥業發布公告，其下屬公司藍納成LNC PHARMA PTE.LTD.申報的177Lu-LNC1004注射液獲得FDA授予的快速通道資格，用於治療至少接受過一種及以上酪氨酸激酶抑製劑的轉移性碘-131難治性分化型甲狀腺癌患者。

投融藥事

1. 10月31日，上海柯君醫藥科技有限公司宣布完成B+輪階段性融資。本輪融資由國信創新股權領投，其它主要投資方包括誼安集團及英飛尼迪資本等，原有投資者宏海資本也持續追加投資。本次融資所得資金將用於加速推進心腦血管領域核心產品CG-0255的臨床開發進程。

科技藥研

1. 10月30日，範德比爾特大學醫學中心領導的研究團隊利用多組學分析、單細胞基因組學和單細胞CRISPR編輯技術，對400多個散發性人類息肉樣本和小鼠腸道腫瘤模型中的腫瘤發展和克隆動態進行了回溯。他們的研究表明，結直腸癌可能來源於腸上皮中的多個正常細胞，而不僅僅是單個細胞。這項研究成果發表在《Nature》雜誌上。

[1]Islam, M., Yang, Y., Simmons, A.J. et al. Temporal recording of mammalian development and precancer. Nature 634, 1187–1195 (2024). https://doi.org/10.1038/s41586-024-07954-4