首個國產自主研發用於治療原發性帕金森病的基因治療藥物VGN-R09b在美獲批臨床

醫線藥聞

1. 7月26日，上海天澤雲泰生物醫藥有限公司自主研發的VGN-R09b獲得美國食品藥品監督管理局的新藥臨床試驗（IND）默示許可，同意在美國開展治療原發性帕金森病的臨床研究。VGN-R09b是全球首個同時在中美獲批用於帕金森病臨床研究的AAV基因治療產品。

2. 7月26日，恒瑞醫藥公告該公司及子公司山東盛迪醫藥的HRS-1358片、HRS-8080片、HRS-6209膠囊以上三款產品已經收到NMPA簽發的藥物臨床試驗批準通知書，將於近期開展臨床試驗。此次獲批臨床的適應症為：HRS-6209聯合HRS-1358或HRS-8080或芳香化酶抑製劑或氟維司群用於乳腺癌的治療。

3. 7月26日，歐盟委員會（EC）宣布授予輝瑞（Pfizer）所開發的一次性基因療法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）有條件上市許可，用於治療重度和中重度血友病B成人患者。

4. 7月24日，馴鹿生物自主研發的全人源靶向BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液（伊基奧侖賽注射液）新藥臨床試驗申請（IND）已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）默示許可，擬用於治療多發性硬化症（MS）。

投融藥事

1. 7月26日，益普生（Ipsen）和Day One Biopharmaceuticals宣布達成一項全球合作協議。根據協議條款，益普生將負責美國以外所有國家和地區的toverafenib的監管和商業化活動，包括toverafenib在未來所開發的新適應症。

科技藥研

1. 近期，上海科技大學 iHuman 研究所徐菲課題組在新興藥物靶點 G 蛋白偶聯受體（G protein-coupled receptor, GPCR）研究領域再傳捷報，成功解析了多發性骨髓瘤重磅靶點 GPRC5D、腸道炎症新靶點 GPR15 以及神經精神疾病新靶點 TAAR1 複合物的高分辨率三維結構，闡明了三類靶點識別配體或藥物分子的分子機製。相關研究成果先後在線發表於國際學術期刊 Nature Communications、Cell Discovery 和 Cell Reports。

[1]Yan, P., Lin, X., Wu, L. et al. The binding mechanism of an anti-multiple myeloma antibody to the human GPRC5D homodimer. Nat Commun 15, 5255 (2024). https://doi.org/10.1038/s41467-024-49625-y