恒瑞醫藥治療ADPKD創新藥獲批臨床

醫線藥聞

1、11月13日，恒瑞醫藥子公司成都盛迪醫藥有限公司收到國家藥品監督管理局核準簽發的《藥物臨床試驗批準通知書》，批準1類新藥HRS-9057片開展用於常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）的臨床試驗。HRS-9057片可抑製常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）患者腎髒細胞過度增殖和囊泡形成。

2、11月13日獲悉，生物製藥公司Ventyx Biosciences於11月6日公布TYK2抑製劑VTX958治療中至重度斑塊型銀屑病的二期臨床最新數據，225mg組和300mg組達到了PASI75主要終點和所有次要終點，但Ventyx仍決定終止銀屑病和銀屑病關節炎二期臨床。目前VTX958仍保留克羅恩病適應症開發，相關適應症試驗仍按原計劃進行。VTX958是一款TYK2（酪氨酸激酶2）抑製劑，TYK2是負責介導IL-23、IL-12和I型IFN細胞因子信號傳導的激酶，可以促成IL-17等炎症因子在下遊的生成，是IL-23/Th17軸中的關鍵信號分子。

3、11月13日， 免疫腫瘤學公司Vor Bio日前公布其在研幹細胞療法tremtelectogene empogeditemcel（trem-cel）治療急性髓係白血病（AML）患者首次人體研究的最新臨床數據。迄今為止，接受治療的所有7例患者均顯示trem-cel的中性粒細胞植入。所有三名接受CD33靶向抗體偶聯藥物（ADC）Mylotarg治療的患者都通過重複劑量獲得了血液學保護，免受深度血細胞減少症的影響，這表明trem-cel移植可以保護患者的健康細胞免受Mylotarg治療中常見的靶向毒性（骨髓抑製）。所顯示的血液學保護特性為Mylotarg的劑量遞增提供了支持。

4、11月13日， 生物製藥公司Barinthus Biotherapeutics日前公布其在研免疫療法VTP-300用於治療乙型肝炎（HBV）的兩項臨床試驗HBV003、AB-729-202的積極數據。HBV003試驗分析顯示，在所有治療組中，VTP-300聯合Opdivo會導致患者的乙肝表麵抗原（HBsAg）水平下降，這在篩選時HBsAg水平≤200 IU/mL的患者中尤為明顯。AB-729-202試驗分析顯示，在imdusiran治療期間觀察到患者的HBsAg水平穩定降低（治療24周後較基線平均降低-1.86 log10）。VTP-300治療似乎有助於在治療後早期維持患者低HBsAg水平，反之，安慰劑組患者的平均HBsAg水平從imdusiran末次給藥後約12周開始升高。

投融藥事

1、11月13日，湖北夢陽藥業股份有限公司於近期完成億元B輪融資，本輪融資由朗姿韓亞領投，井岡山振東晟虹投資、揚州鎧賢創投及老股東跟投，本輪融資將為夢陽藥業的快速發展助力，夯實公司的產品結構，拓寬公司的研發管線。此次融資將主要用於推進公司在研產品--全球首款預防阿黴素心髒毒性的口服心髒保護劑一類新藥DH001的II期臨床研究、已上市產品的新增適應症等研究及與公司產品線的拓展

科技藥研

近日，來自哈佛醫學院布拉瓦特尼克研究所生物化學與分子藥理學教授Karen Adelman團隊發現當用藥物阻斷SWI/SNF時，第二種分子會挺身而出進行補償；在阻斷SWI/SNF的同時阻斷第二種分子可抑製實驗室培養皿中癌細胞的生長，這表明這種雙藥物組合療法可能對癌症患者更有效。相關研究結果發表在Cell期刊上^[1]。

[1] Benjamin J.E. Martin, Eileen F. Ablondi, Christine Goglia, Claudia A. Mimoso, Piero R. Espinel-Cabrera, Karen Adelman,Global identification of SWI/SNF targets reveals compensation by EP400,Cell,2023,ISSN 0092-8674