雲頂新耀耐賦康®的新藥上市許可申請獲澳門藥物監督管理局正式受理

醫線藥聞

1、8月25日，雲頂新耀宣布中國澳門特別行政區藥物監督管理局已正式受理耐賦康®用於治療IgA腎病成人患者的新藥上市許可申請（NDA），預計將於2023年內獲得批準。中國國家藥品監督管理局和新加坡衛生科學局已分別於2022年11月和2023年4月受理耐賦康®的NDA，此次在澳門獲得上市申請受理標誌著雲頂新耀有望為更多亞洲IgA腎病患者提供該疾病首創治療藥物。

2、8月24日，CDE官網顯示，恒瑞JAK1抑製劑艾瑪昔替尼片（SHR0302）新適應症的上市申請獲得受理。根據臨床試驗進展，推測本次申報上市的適應症為類風濕性關節炎。SHR0302是恒瑞醫藥自主研發的高選擇性的JAK1抑製劑，國家1類新藥，是國內自主研發的具有一類知識產權的口服小分子創新藥物，可通過抑製JAK1信號傳導發揮抗炎和抑製免疫的生物學效應。

3、近日，禮來宣布，RET酪氨酸激酶抑製劑「Selpercatinib」一線治療RET突變的晚期或轉移性甲狀腺髓樣癌（MTC）的III期研究達到主要終點，與「卡博替尼」或「Vandetanib」相比，塞普替尼組患者的無進展生存期（PFS）出現具統計學和臨床意義的改善。

4、8月23日，羅氏公布TIGIT單抗「Tiragolumab」聯合PD-L1抑製劑「Tecentriq」一線治療PD-L1高表達、局部晚期或轉移性非小細胞肺癌的III期研究第二次中期結果。主要終點總生存期（OS）尚未成熟，聯合療法治療組中位OS預估為22.9個月，Tecentriq單藥治療組的中位OS預估為16.7個月。

投融藥事

1、8月23日，拜登癌症登月計劃宣布，啟動美國高級衛生研究計劃局（ARPA-H）的“通過RNA編碼免疫基因調整治愈無法治愈的疾病”項目，該項目旨在開發可用於訓練免疫係統的通用mRNA平台，改善癌症和各種疾病患者的預後，最終挽救生命。CUREIT是癌症登月計劃的一部分，該項目將由埃默裏大學的一個團隊領導，並從ARPA-H獲得高達2400萬美元的新資金。

科技藥研

1、2023年8月7日，溫州醫科大學/杭州醫學院梁廣課題組在Nature子刊《Nature Cardiovascular Research》發表的研究論文^[1]，揭示了MJDs去泛素化酶家族成員JOSD2調控心肌肥厚的作用、底物蛋白及分子機製。去泛素化酶（DUBs）可水解底物上的泛素分子來調控蛋白穩態。MJDs是DUBs中最小的亞家族，具有高度保守和真核廣泛分布的特征。

[1] Han, J., Fang, Z., Han, B., Ye, B., Lin, W., Jiang, Y., Han, X., Wang, X., Wu, G., Wang, Y., & Liang, G. (2023). Deubiquitinase Josd2 improves calcium handling and attenuates cardiac hypertrophy and dysfunction by stabilizing serca2a in cardiomyocytes. Nature Cardiovascular Research, 2(8), 764–777. https://doi.org/10.1038/s44161-023-00313-y