舶望製藥siRNA療法在中美澳三地獲批臨床丨“美”天新藥事

醫線藥聞

1、7月20日，先聲藥業宣布該公司與Idorsia Pharmaceuticals Ltd.(Idorsia)合作的失眠症藥物鹽酸Daridorexant片已獲得國家藥品監督管理局簽發的藥物臨床試驗批準通知書，擬用於治療症狀持續存在至少3個月且對日間功能產生影響的成人失眠患者。

2、7月21日，上海舶望製藥有限公司宣布其自主研發的首款siRNA新藥的1期臨床試驗申請已分別於今年5月和7月在美國和中國獲得臨床批準。值得一提的是，該藥已於2022年12月在澳大利亞獲批開展臨床研究。

3、7月20日，楊森（Janssen）中國宣布，其創新藥斯耐瑞（富馬酸貝達喹啉片，bedaquiline Fumarate）獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，作為聯合治療的一部分，用於12歲至<18歲且體重≥30kg的青少年耐多藥肺結核治療。據楊森新聞稿介紹，貝達喹啉是一款具有全新作用機製的新型結核病藥物，已於2016年在中國獲批成人耐多藥肺結核適應症，此次青少年新適應症的獲批將為青少年患者帶來全新選擇。

4、近日，星濟生物（蘇州）有限公司宣布，公司自主研發的1.1類融合蛋白新藥----注射用XJ101的新藥臨床試驗申請（IND）正式獲得國家食品藥品監督管理局（NMPA）批準。注射用XJ101為重組人源化單域抗體-Fc融合蛋白，臨床擬用於金黃色葡萄球菌血流感染的治療。

5、7月20日，FDA宣布批準第一三共（Daiichi Sankyo）的創新藥quizartinib（Vanflyta）上市，用於治療FLT3-ITD突變的新診斷急性髓細胞白血病（AML）成人患者。同時，FDA還批準LeukoStrat CDxFLT3突變測定法作為quizartinib的伴隨診斷。第一三共在新聞稿中表示，quizartinib是首個獲得FDA批準專門用於治療FLT3-ITD陽性AML的FLT3抑製劑，並涵蓋新診斷AML的三個治療階段——未移植患者的誘導、鞏固和維持治療。

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科技藥研

Shih, J., Sarmashghi, S., Zhakula-Kostadinova, N. et al. Cancer aneuploidies are shaped primarily by effects on tumour fitness. Nature (2023). doi：10.1038/s41586-023-06266-3