“重大新藥創製”進入衝刺階段

圓夢諾貝爾獎的青蒿素，是我國上世紀多部門成功合作的典範。新藥專項延續了青蒿素的研發經驗。“政策協調在新藥研發中的作用不可忽視。”專項辦負責人說，新藥專項實施以來，專項辦與國家食品藥品監管總局(CFDA)、國家發展改革委以及人社部等多部門協調，為新藥專項支持產品快速上市疏通渠道。

規模以上醫藥工業增加值同比增長11.3%，增速較上年同期提高1個百分點，高於全國工業整體增速4.4個百分點，位居工業全行業前列……工信部8月24日發布的2017年上半年醫藥工業運行數據，顯示了我國醫藥產業的蓬勃發展，也凸顯新藥專項的實施效果。

10年催生28個一類新藥

“中國老百姓為什麽看病貴，原因就在於我國95%的專利藥、95%的醫療設備被國外公司壟斷。”提及新藥創製的重要性，專項辦主任、國家衛生計生委科教司司長秦懷金曾這樣感歎。但新藥專項實施10年來，情況正在逐步改善。

“10年來，新藥專項共部署項目(課題)1641項，投入中央財政資金143億元，新藥專項支持的94個品種獲得新藥證書，其中28個為首次上市的一類新藥。”國家衛生計生委副主任曾益新近日公布了新藥專項實施以來取得的成績：自2008年實施以來，新藥專項在促進創新藥研發與醫藥產業跨越式發展、填補國家戰略空白方麵成績斐然，催生的一類新藥數量是專項實施前的5倍。這些新藥在惡性腫瘤、重大病毒感染性疾病、自身免疫性疾病等10類重大疾病治療領域有著填補臨床空白、實現進口替代的作用，緩解了群眾看病貴、用藥難問題。

貝達藥業研發上市的鹽酸埃克替尼(凱美納)，是新藥專項支持的最為人樂道的產品之一。它是我國首個擁有自主知識產權的肺癌小分子靶向抗癌藥，打破了國外藥品在此領域的壟斷，迫使進口藥在專利到期前提早降價。凱美納獲批為EGFR突變陽性肺小細胞癌(NSCLC)的一線治療用藥後，將患者的日治療費用從550元左右降到了390元。中國醫藥創新促進會(下稱藥促會)“重大新藥創製”科技重大專項績效評估報告顯示，在評估期內，凱美納反超進口藥特羅凱和易瑞沙，在NSCLC治療藥物市場以38.79%的市場份額雄踞榜首;截至2015年底，凱美納的累計銷售額達到24.58億元。而據貝達藥業最新數據，2016年凱美納實現營收10.35億元，銷量同比增長31.46%。

新藥專項支持的生物藥在治療領域均有突破，其中翹楚EV71型滅活疫苗於2015年底在我國獲批、全球首發。臨床試驗證明，EV71型滅活疫苗對受試者的保護率達到97.3%，能有效降低手足口病的發病率和病死率，是國產疫苗由“中國製造”向“中國創造”轉變的裏程碑式產品。北京市疾控中心副主任龐星火表示，得益於該疫苗的使用，今年上半年，北京市共報告手足口病病例4652例，較去年同期下降55.77%，無死亡病例報告。

新藥專項也改善了老百姓用藥貴狀況。深圳微芯的西達本胺(愛普沙)是全球首個治療外周T細胞淋巴瘤的口服藥物，其上市後的價格僅為國外同類藥物月治療費用的1/10;恒瑞醫藥研發的甲磺酸阿帕替尼(艾坦)，是全球首個治療晚期胃癌的小分子抗血管生成靶向藥物，上市後的價格僅為國外同類藥物的1/5;中國醫學科學院醫學生物學研究所研製的Sabin株脊髓灰質炎滅活疫苗埃必維，打破了發達國家對脊髓灰質炎滅活疫苗的生產技術壟斷，迫使進口野毒Salk株脊髓灰質炎滅活疫苗在我國的銷售價格從每劑198元降至40元以下。此外，新藥專項支持的恩替卡韋、伊馬替尼等產品，均實現了進口替代。

“我國已有16個製劑品種在歐美等發達經濟體上市，拉莫三嗪控釋片在美國市場份額超過60%，乙腦減毒活疫苗進入了聯合國采購清單。” 曾益新亮出新藥專項的國際“戰績”。

協同創新疏通研發渠道

圓夢諾貝爾獎的青蒿素，是我國上世紀多部門成功合作的典範。新藥專項延續了青蒿素的研發經驗。“政策協調在新藥研發中的作用不可忽視。”專項辦負責人說，新藥專項實施以來，專項辦與國家食品藥品監管總局(CFDA)、國家發展改革委以及人社部等多部門協調，為新藥專項支持產品快速上市疏通渠道。

2016年2月，CFDA發布《關於解決藥品注冊申請積壓實行優先審評審批的意見》，優先審評製度正式落地。截至今年7月，已有200餘種藥品進入優先審評審批程序，一批創新藥和臨床急需藥借此加速上市。事實上，在此之前，專項辦和CFDA便為新藥專項中的創新藥和臨床急需藥打造了優先審評通道。“經專家評審推薦，我們協調開通優先審評通道，對專項支持的創新性強、臨床急需藥品開展優先審評，凱美納就是首個通過此通道獲批的新藥。”上述負責人說。在藥品審評審批改革之後，這一通道直接並入“綠色通道”，新藥專項的支持成為藥品準入的條件之一，“基本每年都有新藥出來，今年杭州歌禮仿製的丙肝治療藥物丹諾瑞韋和南京前沿的長效抗艾滋病藥物已進入‘綠色通道’，有望今年上市。”

此外，CFDA還為新藥研發與國際接軌創造良好條件。如發文鼓勵境外未上市新藥在境內外同步開展臨床試驗，縮短新藥境內外上市時間;有條件加入國際人用藥品注冊技術協會(ICH)，中國製藥行業將實施國際最高標準。新藥專項技術總師、中國工程院院士桑國衛說：“中國藥企與外企站在了同一起跑線上。”

新藥進入招標采購，也彰顯了多部門的支持。在公立醫療機構藥品集中招標采購中，獲得新藥專項支持被列入技術加分項，在各省招標采購文件中均有體現。得益於新藥專項的推進，在2017版醫保目錄中，從2008年到2014年新藥專項支持的上市新藥都拿到了入場券，而在此之前，國家衛生計生委管理的新農合已納入專項支持的創新產品。目前，專項辦正著力推進新藥專項支持產品進入基藥目錄。相關人員表示：“進入基藥目錄的前提是藥價降到合理的範疇，而創新藥價格相對較高，這一過程可能需要一段時間。但如果能夠進入，對於新藥專項支持產品的市場推廣和銷售將起到巨大的激勵作用。”

此外，專項辦還與國家衛生計生委及地方政府協調，推動新藥專項支持的產品擴大產能。如借助國家對生物產業等戰略性新興產業的扶持政策，國家發展改革委對部分新藥專項承擔企業進行扶持補貼。Sabin株脊髓灰質炎滅活疫苗便是受益項目之一，相關企業不僅得到了8000萬元的資金扶持，而且獲得了低息貸款，得以擴大產能，保證疫苗供應。

在專利法的修訂中，相關部門也積極為創新藥爭取權益，努力為企業爭取良好的政策環境。“一方麵，我們希望能在修訂的法案和後續執行細則中加強藥品專利保護，以此鼓勵大家的創新積極性;另一方麵，我們希望在專利法中增添新藥搶仿、專利池等製度設計，以便於我國企業在與外國藥企接觸時，能合理利用法律武器和貿易規則，進行談判與合作。” 專項辦負責人傳達出創新藥物研發和仿製藥生產企業的共同訴求。

明年或是專項支持力度“最強年”

日前印發的《重大新藥創製科技重大專項2018年度課題申報指南》稱，“2018年是專項‘十三五’期間的重要時段”，將“遴選優秀項目，查缺補漏、完善布局，同時立足長遠，進行前瞻性部署”。這意味著新藥專項已經進入衝刺階段。

“接下來的幾年，無論從項目申報、評審還是管理，我們都會比以前更加規範和高效。”上述負責人介紹，專項辦正在多舉措提升服務質量。從管理體製上，專項辦正配合科技體製改革，優化重大專項的管理體製，從管理上響應國務院“放管服”號召，積極與國際接軌。據了解，專項辦將逐漸縮短重大專項的管理體製層級，在明晰各層級職責的同時，實行決策、執行、監督分離的管理辦法。“我們將一方麵跟上遊的科技部、財政部、國家發展改革委三部門銜接，進行戰略規劃，確定優先支持的研究方向並進行政策保障;另一方麵，將對下遊項目管理專業機構國家衛生計生委醫藥衛生科技發展研究中心進行業務指導，規範項目的申報、評選和驗收工作;而對終端的課題承擔單位，我們將加速從科研管理向創新服務轉變，為科研人員和企業創造更好的內外部環境，從資金支持和政策保障上入手，讓他們能更安心地做研發，加快成果產出。”該負責人說。