美國會延長兒科優先審評券計劃並擴大適用資格

9月27日美國眾議院繼參議院之後一致通過決定將罕見兒科疾病優先審評券（PRV）計劃（下簡稱為“兒科PRV計劃”）延長至2016年12月31日，目前議案已呈交給奧巴馬總統正待簽署。賓西法尼亞州民主黨參議員Bob Casey的發言人表示，從現在到12月30日期間，國會將討論如何修訂計劃並再次延長。
參議院於上周（9月22日）一致投票通過《推進希望法案》（Advancing Hope Act）（S.1878）版本與議案的早期版本相近。但是，當前版本僅將兒科PRV計劃延長三個月，而不是對計劃重新授權到至少2022年9月30日。這顯然是權宜之計。
《推進希望法案》同時還修訂了《聯邦食品、藥品和化妝品法案》（FD&C法案）529節對“罕見兒科疾病”的定義。“罕見兒科疾病”的新定義將很可能擴大兒科PRV計劃的適用資格。
與議案的早期版本保持一致，《推進希望法案》將修訂“罕見兒科疾病”的定義，目前的定義要求：
(A) 主要影響從出生到18歲的個體的疾病，包括通常稱為新生兒、嬰兒、兒童和青少年的年齡群體。
S.1878修訂定義要求：
(A) 嚴重或危及生命的疾病，其中嚴重或危及生命的症狀表現（manifestations）主要影響從出生到18歲的個體，包括通常稱為新生兒、嬰兒、兒童和青少年的年齡群體。
新提議的“罕見兒科疾病”的定義更加重視疾病負擔，而不是疾病的患病率。事實上，許多利益攸關者曾表達過擔心，目前的定義強調患病率是一種誤導。例如當考慮疾病不同形式的嚴重程度時，就能夠很容易的理解這些擔心。如果患有疾病最嚴重形式的患者早亡，但病情較輕的患者存活較久，那麽這種疾病在目前的定義下可能是不符合資格的。
如果《推進希望法案》被簽署成為法律，將會擴大兒科PRV計劃的資格。例如，對於不同嚴重程度疾病（即，非常嚴重形式的疾病具有很短的預期壽命，不太嚴重形式的疾病具有長得多的預期壽命）將有資格進入兒科PRV計劃。此外，在兒童期極其嚴重的疾病但在成年期趨於不那麽嚴重的疾病也可能取得進入兒科PRV計劃的資格。
FDA關於“罕見兒科疾病”修訂定義的解釋將是至關重要的。FDA的首要任務之一將是提供圍繞“嚴重或危及生命的症狀表現”的構成的澄清。相比於FDA關注疾病本身是否是“嚴重或危及生命的”典型範例，對於疾病的“症狀表現”的關注是有些新穎的。
推進希望法案立法進程
2015年3月23日，國會議員G.K. Butterfield在眾議院提出《推進希望法案》（H.R.1537）。該法案提出使兒科券計劃永久化。法案還提出改變熱帶疾病券計劃。在當時，這種變化不僅顯得格格不入，還可能會適得其反。
2015年7月28日，《推進希望法案》（S.1878）引進參議院。參議院版本的提案比眾議院版本吸引了來自利益攸關方的更多興趣。參議院版本的提案廢棄了對熱帶疾病優先審評券計劃的修訂。相反，參議院版本提出兒科券計劃永久化，並認定兒科癌症和鐮狀細胞貧血症為罕見兒科疾病。
2016年4月5日，參議院健康、教育、勞工和養老金委員會（HELP）的修訂版本將兒科PRV計劃延長至2022年9月30日，同時，如果在研藥品在2022年9月30日之前被認定為罕見兒科疾病藥物，隻要該藥在2027年9月30日之前獲批仍能獲得一張兒科券。並由HELP的Alexander參議員報告修訂議案。
2016年9月22日獲參議院一致通過，但僅將兒科PRV計劃延長三個月至2016年12月31日。並提交至眾議院。
2016年9月27日獲眾議院一致通過並呈交總統簽署。