生物技術企業如何麵對失敗常態

日前，美國細胞治療領域明星企業Juno熱門的CAR-T項目因造成3名受試者死亡被FDA叫停，幾天後又被允許重啟研究。

在生物技術領域，與其說失敗是一個特例，不如說它是一個規律。
統計顯示，在開展臨床試驗的10家生物技術公司中，多達9家的藥物最後無法成功上市。即使是那些成功上市的產品，在臨床試驗、審批和市場競爭上也會碰到很多困難。
近日，Juno Therapeutics 公司曾暫停其主打候選藥物的臨床試驗，因為該藥造成了3名受試者死亡。Juno Therapeutics 是CAR-T研究領域的先驅者，CAR-T細胞是通過基因工程技術改造的T細胞，有很強的殺死腫瘤細胞的能力。
Halloran 谘詢公司董事長Laurie Halloran表示，通過觀察生物技術公司麵對挫折時做出的反應，有利於外界認識這些公司。在挫折麵前，有些公司感到措手不及,有些則早有準備，有些是灰頭土臉地放棄,有些則堅定地爬起來繼續前進。Halloran 谘詢公司位於波士頓，是一家為生命科學企業提供谘詢的公司。Halloran指出，盡管有些挫折是致命性的，但對於那些理智、靈活、幸運的公司來說，挫折是可以克服的。

遇挫後企業百態

有些近期發生的事例可以直觀看到生物技術公司在遭遇挫折時是作出何種反應的。

放棄

Forum 製藥公司首席執行官是一名經驗豐富的管理者，該公司用於治療難治疾病（如阿爾茨海默病和精神分裂症）的藥物很有前景。但在去年秋天，Forum 公司突然暫停該藥的臨床試驗，因為他們在受試者身上發現了胃腸道不良反應。最終在上個月底，Forum製藥悄然關閉。

完善

3年前美國FDA拒絕了Aveo製藥公司抗腎癌新藥的上市申請，且3個月後該公司的3名主管被指控為詐騙罪，此後3年Aveo製藥頂著壓力繼續前進。在新的首席執行官Michael Bailey的帶領下，該公司如今正在開展該藥的另一項臨床試驗，希望明年能夠向FDA申請這一抗腎癌新藥的上市。
“這是關於自信能否恢複的問題。”Bailey說道，其從去年開始擔任該公司的首席執行官。今年5月，他從一個投資團隊獲得了1700萬美元資金。“過去的事就過去了，我們必須抱著向前看的態度。”

堅持不懈

Sarepta Therapeutics公司的杜興氏肌營養不良症新藥Eteplirsen的上市申請遲遲未得到批準，但該公司仍在堅持。今年，其股票出現了大幅度波動，因為公司遭遇了一係列打擊。大的打擊包括FDA延遲了一個重要的聽證會，以及評審委員會建議否決Eteplirsen的新藥上市申請，後者對公司非常關鍵。杜興氏肌營養不良症患者及家屬稱Eteplirsen在一項臨床試驗中顯示有效，而且他們正在設法說服那些對該藥持懷疑態度的科學家。在患者和家屬的鼓舞下， Sareptas公司對於該藥獲得上市批準仍充滿希望。

緊縮開支

Infinity製藥公司在上個月表示將削減100個工作崗位，因為公司的藥物臨床試驗結果不盡人意。為此，艾伯維（AbbVie）將會結束與它之間的合作關係。此前，艾伯維一直在為其血癌治療藥物的開發提供資金。Infinity也為留下來的員工提供留任補償金，其中4位主管的補償金將近100萬美元。
今年4月，FDA拒絕了Chiasma公司用於治療腦垂體生長障礙症新藥的上市申請後，其也重組了人事架構，目前，該公司正在考慮下一步計劃。
由於去年重點項目抗肺癌藥上市失敗，Verastem 公司變得舉步維艱，不得不裁減員工。上個月，該公司的首席執行官Christoph Westphal以及高級懂事Henri Termeer從董事會辭職。

重視FDA的反饋意見

與小型生物技術企業相比，大型公司更容易從失敗中走出來。賽諾菲（Sanofi）曾將重點放在多發性硬化症候選藥Lemtrada上。該藥最初由健讚（Genzyme）開發，賽諾菲在2011年對其的201億美元並購中得到了Lemtrada。但令賽諾菲感到意外的是，2013年11月，FDA拒絕了該藥的上市申請。
2014年，賽諾菲繼續向FDA提交了從一項臨床試驗中獲得的其他證據，並對數據進行了新的分析，最終在大約一年後，FDA改變了決定，批準Lemtrada進入美國市場。
Shire 是愛爾蘭的一家生物技術公司，其在去年秋季收到FDA的通知，要求提交更多用於治療幹眼症的實驗性藥物的臨床試驗數據，此舉使這個重要的新藥的上市被延遲。但該公司收集了新的數據，並於今年1月重新向FDA提交了申請。最終該藥於近日被批準在美國上市。
正如賽諾菲和Shire的藥物在上市失敗後重獲批準那樣，FDA在決定新藥上市的生死問題上是具有絕對話語權的。
Halloran建議生物技術公司在準備開展、設計或者繼續實驗性藥物的臨床試驗時，要重視FDA反饋的意見。
“細心聽取FDA提出的意見，盡可能地作出改正，回答FDA所關心的問題。”她說，“往往公司高管所犯的最大錯誤就是忽視了FDA提出的意見或者認為它們的意見不重要”。