FDA再次推遲發布DMD藥物審批決定

針對一隻廣受關注、用於治療杜氏肌營養不良症（DMD）的爭議性藥物，美國FDA再次推遲發布該藥審批決定的時間。

5月25日上午，該藥開發商Sarepta Therapeutics公司在一份簡短的聲明中表示，FDA正在繼續開展評審工作，且將延續到5月26日截止日期之後。這是FDA第二次延長其是否做出批準該藥的決定，外界普遍猜測，這種延遲反映了FDA所麵臨的政治壓力，以及FDA內部官員之間曠日持久的爭論。

政治壓力加大

圍繞Sarepta這隻藥物所展開的爭論是FDA近年來在新藥審批決定上最受關注的事件之一，因為其被看作是FDA的一塊試金石。FDA正在全力應對患者群體所提出的訴求，後者希望FDA在新藥審批上擁有更加開闊的視野，以滿足他們尚未得到滿足的醫療需求。
這次審批決定被推遲之際，也正值FDA新局長羅伯特·卡利夫（Robert Califf）履職不久，他正致力於化解來自製藥行業和一些國會議員所施加的越來越大的壓力：要求FDA改革其在新型醫療產品上的審批程序。
目前還不清楚FDA何時將宣布審批決定。華爾街一位分析人士指出，鑒於越來越多的國會議員正在敦促FDA批準該藥，這次FDA推遲做出決定似乎反映了一種政治壓力。但他同時指出，決定推遲“延續了痛苦和希望”，他謹慎地表示，這種情況對Sarepta公司來說可能是一個加分。
RBC資本市場公司分析師西莫斯·西梅奧尼迪斯（Simos Simeonidis）認為，這不僅讓Sarepta公司避免了最壞的情況，而且FDA的這次延長審批讓Sarepta的支持者和DMD患者群體贏得了更多的時間，可以對FDA施加更大的壓力。盡管如此，根據FDA工作人員所作的分析，西梅奧尼迪斯認為，該藥獲得批準的機會較為有限。

延期或為獲批苗頭

FDA工作人員對該藥是否能夠產生足夠水平的抗肌萎縮蛋白表示懷疑。人體如果沒有這種蛋白質，肌肉纖維就會退化，無法做隨意性運動。FDA工作人員還對一項有12名患者參與的研究的有效性表示懷疑（該研究並沒有按照通常的標準開展），他們也對試驗參與者所接受的六分鍾步行試驗的有效性表示懷疑。
西梅奧尼迪斯補充說：“我們很難想象FDA會開這樣一個先例：在有限研究數據的情況下批準一隻新藥。另一方麵，我們不能對FDA正在麵臨的巨大壓力視而不見。”
然而，華爾街另外一位分析師認為，推遲做決定表明FDA將給予加快審批通道，認可Sarepta這隻名為eteplirsen的藥物。
RW Baird公司分析師布賴恩·斯科尼（Brian Skorney）在給投資者的一份研究報告中寫道：“我們認為，推遲做決定逐步增加了eteplirsen獲得加快審批的可能性，而更具意義的一點是，它降低了該藥被拒絕批準並要求Sarepta對eteplirsen開展一項隨機、安慰劑對照研究的可能性。”
他補充說：“在《處方藥申報者付費法案》（PDUFA）即將進入第六版的年份裏，如果FDA做出毫不妥協的拒絕決定，那麽，它將繼續讓自己在政治上處於不利的地位”。
DMD遊說團體CureDuchenne重申了患者對此表現出的急迫感，其負責人黛布拉·米勒（Debra Miller）說：“我們肯定會耐心等待FDA做出決定，但因為目前沒有任何治療選擇，我們迫切需要經過批準的合適的組合藥物，來治療這些患病男孩”。