首批4種藥進歐洲快速審批通道

歐洲的快速審批通道製度Prime項目即將接受檢驗。目前，首批獲得Prime資格認定的4種藥物已經公布，值得注意的是，其中3種藥物均由中小規模的製藥公司開發。
在這4種藥物中，預計有兩種藥物未來銷售額將會很高，包括Kite公司的 KTE-C19和百健公司（Biogen）的aducanumab。其它兩種藥物均用於治療罕見疾病，目前還無法預測銷售量。不過，治療罕見疾病的藥物無疑是入選快速審批通道的理想藥物。

14種藥物被Prime拒絕

CAR-T療法能夠進入快速審批通道不足為奇，因為這類療法屬於創新性療法。而Kite公司的KTE-C19可以說是CAR-T療法中最先進的，預計今年年底會在美國獲批用於治療霍奇金淋巴瘤（Juno公司和Kite公司在相互競爭，希望自己的產品成為第一個上市者）。
在用於治療霍奇金淋巴瘤和彌漫性大B細胞淋巴瘤方麵，歐洲藥品管理局（EMA）已經授予KTE-C19快速審批通道的資格。在用於治療彌漫性大B細胞淋巴瘤、原發性縱膈B細胞淋巴瘤和轉化性濾泡淋巴瘤方麵，該藥已經獲得了美國的突破性療法認定（等同於歐洲的快速審批通道）。目前KTE-C19正在進行的ZUMA-1臨床試驗包括了上述3種適應症，預計會在2016年下半年獲得中期數據。
在申請快速審評通道的藥物中，抗癌藥物往往是大熱門，緊隨其後的是傳染性疾病藥物和治療肺病或過敏性疾病的藥物。
但並不是每一個申請的藥物都能獲得Prime資格，事實上大部分申請都被否決了。從3月開始實施Prime項目起，在18種申請獲得快速審評資格的藥物中，EMA拒絕了14種藥物。
EMA沒有公開這些被拒藥物的名字，隻是公布了其相關治療領域和適應症。從名單上看，如果將KTE-C19用於治療其他亞型的霍奇金淋巴瘤（NHL），它可能就沒那麽幸運進入快速審評通道了。
從4月6日起，EMA收到了另外14個Prime通道的申請，其計劃每月更新一次Prime項目的進展。

兩種快審藥物上市存疑

事實上，獲得快速審評通道認定的藥物並不保證其能夠通過上市批準，除非臨床試驗證實該藥的確具有顯著的治療意義。
在首批獲得Prime資格認定的4種藥物中，治療阿爾茨海默病的 aducanumab能否順利上市仍然是一個很大的未知數，這個抗人β-澱粉樣蛋白單克隆抗體正在進行兩個相同的Ⅲ期臨床試驗，即ENGAGE 和 EMERGE，但是該藥的Ⅰ期臨床試驗數據不容樂觀。
ChemoCentryx公司的CCX168也充滿不確定性，該藥計劃於今年開始Ⅲ期臨床試驗，其Ⅱ期臨床試驗數據雖然有效，但也引發了外界的疑慮，使得ChemoCentryx公司的股票在今年1月下跌了41%。
NovImmune公司的NI-0501看起來更具有發展前景，其在2015年美國血液學會（ASH）公開的臨床試驗數據令這個小型企業在今年籌得6000萬美元資金。還有一個有利因素是，該藥針對的是兒童罕見病。目前對這些患者有效的藥物隻有類固醇、化療和靜脈注射免疫球蛋白。
歐洲的Prime通道已經啟動，而真正的考驗將是這些藥物最後能否進入市場。