Nature：2015年FDA批準的藥物

在2015年，FDA藥物批準率繼續上升，有45個新藥通過批準。

工業界和FDA連續兩年取得了裏程碑式的新藥批準。藥物評估研究中心（CDER，監督小分子和抗體藥物審批）在2015年通過了45種新藥，這是近19年最高的記錄，而且比2014年的41種藥物記錄還要高。（圖1，表1）在2005 -2009年期間（最低點），平均每年隻有22種藥物，2015年要比2005-2009年批準率高2倍以上。

2015年藥物盡管不是很吸引人眼球，但仍然表現出強大的市場潛力。波士頓谘詢團隊對CDEC和CBER（表2）通過的新藥進行每年分析，他們發現2015年批準藥物的平均峰值銷售額會達到9億美元。這個要比2014年的均值---14億美元低，因為2014年FDA批準了Gilead的治療丙肝病毒的銷售記錄保持者--Harvoi聯合治療以及兩種高期望值的免疫抗癌藥。2014年要比2009年平均銷售額高一半。（圖2）

BCG的高級經理說，這又是一個豐收年。現在從2009的低點大量回升。我們認為確實是這樣，因為新藥的數量以及峰值銷售額都上升了。
CDER新批準的16種藥物（占36%）有望取得重磅炸彈的效果。（圖3）

在數量上，抗腫瘤藥依然在CDER批準藥物中占據主要地位。2015年FDA批準了14種（31%）抗腫瘤藥物。在過去4年的3年中，抗腫瘤藥占批準藥的30%以上。（其中2014非常意外，隻占22%）去年多發性骨髓瘤表現尤其好，有4種新藥通過，其中包括此適應症的第一二種抗體治療。CBER也批準了Amgen的Talimogene laherparepvec --第一種獲得批準的用於抗腫瘤的病毒。
基於BCG分析，抗腫瘤在所有批準藥中所占的比例少於往年。2015年最具市場潛力的抗腫瘤藥物是輝瑞的全新細胞周期蛋白依賴酶4/6（CDK4/6）抑製劑palbociclib，預測它可能取得峰值銷售額48億。
2015年其他的賺錢藥包括三種可以被家庭醫生而不僅是專業醫生使用的處方藥。BCG的高級合夥人Ulrik Schulze說，這確實不尋常，因為這個領域已經很多年沒有突破了。諾華的Entresto，一種sacubitril加上纈沙坦聯合治療慢性心功能不全，能夠取得全球巔峰銷售額約50億美元。兩種快速批準具有很好潛力的降脂藥--一個來自Sanofi and Regeneron的前蛋白轉化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑製劑alirocumab，另一個是來自Amgen的evolocumab，同時表明使用人類的基因來進行靶向治療的可行性。

對於稀少疾病的孤兒藥批準也達到了峰值。CDER在2015年批注了21種（47%）藥物用於孤兒適應症，而在2014年和2013年分別是17（41%）和9（33%）。在2014年，超過一半以上的孤兒藥是抗腫瘤藥，反映出人們有能力將癌症適應症劃分的越來越細。盡管突破設計項目才運行三年，但是突破藥獲得批準的數量去年很穩定。CDER在2015年批準了10種（22%）突破設計藥物，而在2014年隻批準了9種（22%）。CDER的新藥辦公室領導john Jenkins在12月份新藥批準的發布會上稱，突破設計需求的速度以及相應的比例已經保持穩定。5種（50%）突破性批準被預測會成為重磅炸彈，而在2014年是6種（66%）。
調整拒絕率一直很低。在11月末，CDER隻頒布了兩份完整的最終新藥批準拒絕報告。相比在2009年，CDER全年頒布了22份完整的拒絕報告。Jenkins說他們並沒有降低標準，他認為這種現象歸結於其與藥物申請者更多的溝通，更好的申請，提供更清晰收益-風險平衡的靶向藥和孤兒藥。
下一年將會是另一個藥物批準的豐收年。FDA在2015年收到40種新的分子化合物以及生物執照申請，在2014年該數字是41。他們中很多會在今年完成評估，然後在2016被批準。今年的新藥會包括第一種治療外顯子跳躍?Duchenne型肌營養不良症的藥物，一種一類B細胞淋巴瘤（BCL-2抑製劑），抗PDL-1抗體。