罕見病新藥更具創新性

對1983年至2014年間美國FDA批準的罕見病藥和同期批準的其它新藥的一項比較研究發現，罕見病藥更具創新性，其中約40%為全新類型中的首個新藥，在罕見病治療中發揮了積極作用。

FDA大力促成

這篇報告得出結論，認為FDA促進罕見病藥開發的努力獲得了巨大成功。
1983年，旨在激勵罕見病治療藥研究開發的罕見病藥法案（Orphan Drug Act）通過，從事此類藥物開發的企業和機構可獲得稅收減免、收費豁免和產品享有更長的市場獨占期。隨後數年，FDA進一步製定了一係列旨在幫助這些企業和機構開發罕見病藥指導原則。
此前罕見病藥法案通過前，FDA批準過10個罕見病藥。但此後，罕見病藥獲準的比例越來越高。去年，罕見病藥占據了FDA批準新藥的接近一半（47％）。

幾個周期性變化

為了比較罕見病藥相對於非罕見病藥創新水平，FDA規劃辦公室的兩名研究者Kathleen Miller和Michael Lanthier查看和分析了1983年至2014年間獲FDA批準的所有新分子實體（NME）。
罕見病藥法案通過後的30年，獲準的罕見病藥數有幾個周期性變化，1994年、2000年和2005-2006年間獲準的罕見病藥數有較大跌幅。在整個時段，FDA批準了843個NME（s），幾乎為獲得罕見病藥認定的項目數的1/4。
2010年以來，獲準的罕見病藥數量明顯增加。研究人員分析認為，是受到更多專注於癌症治療藥的驅動，有更多大型公司參與開發罕見病藥，罕見病藥在所有NME研究開發管道占據了很大比例。

癌症藥占三分之一

然後，兩名研究者從創新性的3個層麵對獲準新藥進行分析比較：全新類別中的首個（First-in-class）藥品；在同一類別中有進步（Advance-in-class）者；同一類別中增加（Addition-to-class）的新成員。
全新類別中的首個代表在藥理學分類中獲準的首個NME；而同一類別中有進步者，可獲得優先審查資格；同一類別中增加的新成員既非首個，比現有藥物又沒有足夠優勢，無法被優先審批。
以上述分析為基礎，自1983年對罕見病藥作認定以來，罕見病藥在所有全新類別中首個獲準藥品中占據40％。
按照治療類別進行分析，研究者發現，治療罕見癌症的藥物占據獲準的罕見病NME的1/3以上（35％）；其次，最大治療類別為代謝疾病藥，占據獲準罕見病NME的1/8（12％）。
研究者還得出結論：在獲準的罕見病藥中較少“me-too”產品，可能的原因是產品針對很小的患者群體，參與競爭缺乏動力，除非項目有把握勝過現有藥品。