優先審評券計劃麵臨拐點

對製藥公司來說，生產用來治療罕見疾病的藥物或疫苗並沒有太大的利潤，尤其是當這些罕見病所影響的患者人群並不富裕。自2007年以來，美國政府一直在試圖通過設立激勵計劃，引導製藥公司進入這種“人跡稀少”的治療領域。

這項計劃被稱為“麵向被忽視疾病的優先審評券計劃”。最初被設立時，該計劃覆蓋了一些特定的疾病，其中包括麻風病、瘧疾、血吸蟲病和盤尾絲蟲病（河盲症）。該計劃還有一個名為“罕見兒科疾病優先審評券計劃”（RPDPRVP）的姐妹計劃。如果製藥公司有產品獲批用來治療這些被“忽視”的疾病，那麽，當其想將另外一隻產品推向市場時，將會獲得FDA對該產品加快審核的權利。
這看上去似乎是一個好主意，但是，支持該計劃的一些組織對迄今為止其所產生的效果並不滿意。

PRV成熱銷品

過去一年來，優先審評券計劃所覆蓋的清單上又新增了幾種疾病：美洲錐蟲病、腦囊尾蚴病，以及絲狀病毒感染。
如果製藥公司開發的用來對抗這些疾病的治療藥物或疫苗獲得FDA批準，那麽，其將被授予一張優先審評券（PRV），這可以確保FDA將在六個月內對製藥公司未來提出的審批申請做出裁定。這些審評券可以被用於加快任何新開發藥物或疫苗的審評進度。
不過，PRV並不能夠確保製藥公司提交的申請將得到批準。事實上，諾華（Novartis）兌換了FDA頒發的第一張PRV，其將這張券用於藥物Ilaris治療痛風性關節炎的申請，但最終未能獲批。
PRV並非隻能夠由最初獲取它們的製藥公司使用，其可以被出售。最初，PRV隻可以被出售一次，去年，FDA修改了這一規定。如今，購得審評券的公司也可以在日後進行轉售。
杜克大學福庫商學院的大衛·雷德利（David Ridley）及其同事構思出了優先審評券計劃的措施。2006年，他們在《健康事務》雜誌上發表文章，提出了這一構想。雷德利希望，獲取PRV的製藥公司可以從中大賺一筆。事實上也確實是這樣。
第一張出售的PRV售價為6750萬美元，第二張出售的審評券售價幾乎翻了一番，達到1.25億美元，隨後則是2.45億美元。今年8月，United Therapeutics公司以3.5億美元的高價向艾伯維（AbbVie）出售了一張PRV。這些PRV的售價與雷德利及其同事的預測是一致的，他對製藥行業助推PRV的價值感到高興。
雷德利表示：“我希望PRV可以擁有較高的價格，因為我希望藥物開發商關注到這些疾病，能夠激起其開發熱情。”不過，他預計PRV當前的高價可能出現下跌趨勢。首先，FDA在處理新藥申請的速度上變得越來越快，故而製藥公司從加快審批程序中得到的好處並不如想象的大。此外，PRV頒發的數量超過雷德利的預期，供應量的增加將會促使價格下跌。

未解決被忽視疾病需求

但是，更多的PRV是否真的意味著用來治療被忽視疾病的藥物增加了？事實上並非如此，而這就是問題所在。
事實上，被授予PRV的一些藥物已經在全球其它市場上銷售了許多年。第一張PRV是在2009年被授予了諾華所開發的一隻複合型瘧疾藥物，該藥自2001年以來就在美國以外地區獲得批準，早已被廣泛使用。
被忽略疾病藥物研發組織（DNDI）北美分部的地區執行主任雷切爾·科恩（Rachel Cohen）表示，不管從哪方麵來說，這隻抗瘧藥都不算一隻新型治療藥物。她指出，“罕見兒科疾病優先審評券計劃”要求，製藥公司想要獲取PRV，其所開發的藥物必須屬於創新藥物。
另外一個問題是，獲得PRV的製藥公司並不一定會確保其開發的藥物將投入實際的用途或以合理的價格銷售。楊森公司（Janssen）因為開發了藥物Sirturo而被授予一張PRV，該藥被用於治療多重抗藥性結核病。但科恩表示，在全球多個地方，該藥的價格讓人望而卻步。
此外，科恩認為，米替福新（miltefosine）也是目前優先審評券計劃出現問題的一個典型代表。米替福新被用於治療利什曼病，這是由沙蠅叮咬傳播所致的寄生蟲感染。該藥以品名Impavido銷售，由Knight Therapeutics公司擁有。在該藥獲得FDA批準之後，Knight被授予了一張審評券。但事實上，Knight並沒有開發這隻藥物，也沒有進行證明該藥對利什曼病具有治療作用的研究工作。科恩表示，這些研究工作是由世界衛生組織與一些合作夥伴共同開展的。然而，在去年，Knight公司花費了大約1000萬美元，使該藥通過了FDA的審批程序，並獲得了一張PRV。隨後，該公司以1.25億美元的價格將其出售。科恩表示，試圖購買米替福新的政府和非政府組織都在竭盡全力，確保米替福新以合理的價格保證供應。

應收緊獎勵條件

如今，DNDI以及由包括“無國界醫生”在內的其它組織組成的一個聯盟正在遊說美國參議院健康、教育、勞工和退休金委員會的成員，修改被忽視疾病的優先審評券計劃。
這些組織希望收緊有關的規則，使得該計劃不會對那些並非創新藥物的產品進行獎勵。科恩表示，這種機製建立的初衷是為了在被忽視疾病的治療領域裏激勵創新，但在這方麵，目前該計劃並沒有發揮令人滿意的作用。
還有建議稱希望PRV增加附加條件，這種觀點認為，獲得寶貴PRV的製藥公司應該做出一些努力，確保藥物得到生產保障，並以合理的價格銷售。
雷德利對此表示支持，他認為激勵措施應該給予那些開展創新活動的製藥公司，並且這些製藥公司應確保患者得到新型治療藥物。
事實上，優先審評計劃對於FDA而言也形同雞肋，因為該計劃影響了FDA優先安排工作的能力。FDA發言人桑迪·沃爾什（Sandy Walsh）表示，這一計劃影響了FDA其它重要的公共衛生工作。製藥公司通過兌現PRV，可以讓FDA加快審批那些在市場上已有競爭對手的藥物。如果PRV被用來支持的藥物有可能被成千上萬的患者使用，那麽，FDA需要的申請檔案資料將十分龐大複雜。沃爾什表示，在六個月內處理這些申請資料相當緊迫，這會分散FDA在其它重要的申請事項和工作任務上投入的人力。